两天前,因一名患者住院,Intellia Therapeutics$Intellia(NTLA)$ 暂停了两项评估CRISPR基因编辑疗法nexiguran ziclumeran (nex-z)的III期试验 (网页链接)。现在,FDA正式暂停了这两项研究。
10月27日,Intellia表示,在评估nex-z治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-CM)患者的III期MAGNITUDE试验中,一名参与者出现4级肝转氨酶升高和总胆红素升高,触发了方案规定的终止规则。同时,评估nex-z治疗伴有多发性神经病的ATTR(ATTR-PN)患者的III期MAGNITUDE-2试验也被暂停。
根据10月29日提交的上市公司文件,Intellia已“口头”收到FDA通知,FDA已暂停其两项临床试验,预计将在30天内发出正式函件。
Intellia在文件中表示,“将与FDA合作,尽快解决临床试验