Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 产品组合可谓祸不单行。今年早些时候，基因疗法 Elevidys 的安全问题导致这家制药公司的估值缩水数十亿美元，销售额也随之下滑；如今，Sarepta 较早推出的外显子跳跃疗法可能面临从美国市场撤市的风险。11/3盘后交易中，该公司股价暴跌约 35%。

2019年，FDA加速批准了Vyondys 53（golodirsen）用于治疗适合接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者；2021年，FDA又加速批准了Amondys 45（casimersen）用于治疗适合接受外显子45跳跃疗法的患者。

然而，这两种药物均未能达到旨在支持其获得全面批准的III期确证性试验ESSENCE的主要终点。

在这项纳入225名患者的研究中，接受任一外显子跳跃疗法的患者在96周时进行的四步上坡速