11月14日，美国FDA批准更新Sarepta Therapeutics$Sarepta疗法(SRPT)$ 的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）处方信息，添加针对急性严重肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）的黑框警告，并移除无法步行患者适应症，仅限于4岁及以上能独立步行的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

新标签要求治疗前3个月每周监测肝功能，修改皮质类固醇给药方案，并增加对严重感染易感性的警告；不推荐用于肝损伤、近期疫苗接种或感染患者。

更新源于2025年两名非步行DMD患者在输注后2个月内死亡，伴随严重肝酶升高和住院；Sarepta已自愿暂停非步行患者给药，FDA曾短暂停止所有发货。

公告后Sarepta（SRPT）股价上涨约7.7%，收于18.81美元，但过去6个月累计下跌近50%；分析师视此为预期内调整，有助于恢复市场信心。

Sarepta计划启动加强Elevidys免疫抑制方案研究，以降低肝毒性风险，并争取恢复无法步行患者给药；FDA要求开展200名患者的上市后观察研究。网页链接