Sangamo Therapeutics于11月21日宣布，与FDA的会议后，公司获得批准开始BLA的滚动提交，用于其Fabry基因疗法ST-920。这一决定将提交时间提前至2025年第四季度后期，早于原计划的2026年初。ST-920是一种基于AAV载体的基因疗法，旨在通过单次静脉输注递送功能性基因，纠正Fabry病患者缺乏的α-半乳糖苷酶A酶。该疗法已在I/II期临床研究中显示出积极的安全性和疗效数据，包括酶活性增加和症状改善。

滚动提交允许Sangamo逐步提交BLA数据，而非一次性完整申请，这在加速批准路径下常见，用于严重疾病且有未满足需求的疗法。FDA的接受确认了ST-920的潜力，并为Sangamo提供了更灵活的监管路径。公司表示，这一进展基于临床数据和与FDA的讨论，将加速ST-920的潜在上市。网页链接 $Sangamo Therapeutics(SGMO)$