12/3，Capricor Therapeutics $Capricor疗法(CAPR)$ 的股价在夏季遭遇 FDA 的拒绝后大幅反弹。该公司周三宣布，其细胞疗法 deramiocel (CAP-1002) 在一项针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 III 期研究中，显著改善了患者的骨骼和心脏功能。消息公布后，该公司股价飙升超过 512%。

今年 7 月，FDA 就 deramiocel 用于治疗 DMD 相关心肌病发出完整回复函 (CRL)，要求进行补充研究，导致 Capricor 股价下跌超过一半。然而，9 月份，FDA 同意已完成的关键性 HOPE-3 试验可以提供所需的进一步数据，Capricor 的股价有所回升。

该公司周三还公布了该研究的初步结果，显示其达到了主要终点。在12个月时，与安慰剂相比，deramiocel使上肢功能（PUL v2.0）总评分的进展减缓了54%。此外，该药物在心肌病方面也显示出与安慰剂相比91%的进展减缓，左心室射血分数（LVEF）的评估结果也达到了该试验的关键次要终点之一。网页链接