12/4，uniQure股价周四继续下跌，此前一个月，FDA的反馈引发了股价抛售，导致这家生物技术公司市值缩水近一半。$uniQure(QURE)$

去年11月，该公司表示，在一次讨论其亨廷顿病基因疗法AMT-130的生物制品许可申请（BLA）的会议上，美国监管机构暗示，一项I/II期临床试验的数据可能不足以支持上市申请。此前，uniQure曾宣称该研究的三年结果取得了成功，因为研究结果显示AMT-130可将疾病进展减缓75%。

当时，首席执行官Matt Kapusta 将FDA立场的转变描述为“与FDA在2024年11月就AMT-130加速审批途径提供的指导意见截然不同”，这使得生物制品许可申请 (BLA) 的提交时间“尚不明确”。

周四，uniQure表示已收到与FDA会议的最终纪要，纪要确认“目前AMT-130 I/II期研究提交的数据不太可能提供支持BLA申请的主要证据”。其股价下跌近11%。

这家制药公司正在“认真评估反馈意见，并计划在下个季度紧急请求与FDA举行后续会议”。

然而，一些专家赞同 FDA 对基因疗法的审批采取更为谨慎的态度，尤其考虑到该疗法采用的是 I/II 期临床试验设计。仅有 12 名患者接受了目标剂量的 AMT-130，而且 uniQure 公司使用了倾向评分匹配的外部对照组。

试验结果公布后，梅奥诊所运动障碍专家、神经病学John Caviness表示，他希望监管机构要求进行上市前 III 期临床试验，以确认该产品的疗效。

“我认为他们（uniQure）目前掌握的还不够。这些试验的设计初衷并非真正为了评估疗效。我们过去也见过一些I/II期试验进展顺利，结果令人振奋，但到了III期试验就令人失望了。所以，如果FDA批准了像这样仅基于I/II期研究的药物，我会非常震惊，”Caviness说道。网页链接