用户头像
chuminhua
 · 上海  

12/4,uniQure股价周四继续下跌,此前一个月,FDA的反馈引发了股价抛售,导致这家生物技术公司市值缩水近一半。$uniQure(QURE)$

去年11月,该公司表示,在一次讨论其亨廷顿病基因疗法AMT-130的生物制品许可申请(BLA)的会议上,美国监管机构暗示,一项I/II期临床试验的数据可能不足以支持上市申请。此前,uniQure曾宣称该研究的三年结果取得了成功,因为研究结果显示AMT-130可将疾病进展减缓75%。

当时,首席执行官Matt Kapusta 将FDA立场的转变描述为“与FDA在2024年11月就AMT-130加速审批途径提供的指导意见截然不同”,这使得生物制品许可申请 (BLA) 的提交时间“尚不明确”。

周四,uniQure表示已收到与FDA会议的最终纪要,纪要确认“目前AMT-130 I/II期研究提交的数据不太可能提供支持BLA申请的主要证据”。其股价下跌

点击查看全文