Immunome公司$Immunome(IMNM)$ 12月15日宣布，其针对进展期纤维瘤患者的varegacestat（AL102）关键性研究已达到主要终点，并计划于明年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请。这一积极结果推动该公司股价上涨30%。

RINGSIDE研究随机分配了156名进展期纤维瘤患者，分别接受每日1.2毫克varegacestat或安慰剂治疗，直至疾病进展或死亡。结果显示，就该试验的主要终点而言，Immunome公司的药物与安慰剂相比，在统计学上和临床上均显示出显著改善，疾病进展或死亡风险降低了84%。

此外，varegacestat 组的确认客观缓解率 (ORR) 为 56%，而安慰剂组为 9%；同时，该试验疗法在肿瘤体积的最佳中位变化方面显示出 -83%，而安慰剂组为 +11%。Immunome 公司补充道，该试验达到了所有关键次要终点，varegacestat 在肿瘤体积显著缩小和最严重疼痛强度方面均优于安慰剂，且具有统计学意义。

结果超越 Ogsiveo

主要研究者 Mrinal Gounder 称这些结果“令人瞩目”，并表示这些结果可以“提升 GSI 的作用，并证实 varegacestat 有望成为治疗纤维瘤的标准疗法”。

2023年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了SpringWorks Therapeutics公司的Ogsiveo（nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。这款口服糖皮质激素抑制剂（GSI，现归默克集团所有）的获批是基于III期DeFi试验的结果。该试验显示，与安慰剂相比，Ogsiveo可将疾病进展或死亡风险降低71%，两组的客观缓解率 (ORR) 分别为41%和8%。

Immunome公司首席执行官Clay Siegall表示，RINGSIDE试验的结果“代表了该患者群体在随机临床试验中观察到的最高客观缓解率”。

该公司指出，在 RINGSIDE 研究中，varegacestat 的耐受性总体良好，治疗组受试者最常见的不良事件为腹泻 (82%)、疲乏 (44%)、皮疹 (43%)、恶心 (35%) 和咳嗽 (34%)，其中大多数为 1 级或 2 级。预计将在即将召开的医学会议上公布更多数据。网页链接