argenx公司$argenx(ARGX)$ 12月15日宣布，由于疗效不佳，将终止其唯一上市药物——人IgG1抗体片段efgartigimod alfa——在甲状腺眼病（TED）领域的III期临床试验，这无疑给该公司此前争取新适应症的希望蒙上了一层阴影。消息一出，argenx股价一度下跌9%。

Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）最初于2021年获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG），这款新生儿Fc受体阻滞剂随后获批推出皮下注射剂型Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa/hyaluronidase-qvfc），该剂型也获批用于治疗gMG以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。这些产品去年合计创造了22亿美元的销售额，鉴于分析师预测该药物在所有适应症中的市场规模将超过100亿美元，Argenx公司已成为潜在的收购目标。

“虽然甲状腺眼病可能为我们目前110亿美元的峰值销售额预测增加8亿美元，但这仅占Vyvgart估值的一小部分，”Van Lanschot Kempen分析师Sebastiaan van der Schoot评论道。

III期UplightTED研究评估了efgartigimod皮下制剂与安慰剂在中重度甲状腺眼病（TED）成人患者中的疗效。该试验的主要终点是第24周时眼球突出缓解的受试者百分比，而关键的次要终点包括：研究眼从基线到第24周的眼球突出度变化、从基线到第24周的Graves眼病生活质量（GO-QoL）总评分变化，以及第24周时复视消失的受试者百分比。

据argenx公司称，终止该研究的决定是基于预先设定的中期分析以及独立数据监察委员会的建议。该委员会对完成24周治疗的患者的非盲数据进行了无效性评估。该公司指出，未发现新的安全信号，更多数据将在未来的医学会议上公布。

尽管TED试验的挫折将略微影响Vyvgart/Vyvgart Hytrulo的预期，但人们的注意力将转向该药物的其他三项后期研究，这些研究预计将于2026年公布结果。

彭博行业研究分析师迈Michael Shah表示，TED试验的失败“出乎意料，并排除了美国10万患者群体”，这给眼肌型重症肌无力、肌炎和原发性免疫性血小板减少症的关键性研究带来了“额外的压力”。网页链接