12月29日，Ultragenyx$Ultragenyx(RARE)$ 和Mereo BioPharma$Mereo Biopharma(MREO)$ 联合宣布，抗sclerostin单抗setrusumab（UX143）在两项III期试验（Orbit和Cosmic）中均未达到主要终点——显著降低脆骨病（osteogenesis imperfecta，OI）患者的年化临床骨折率。网页链接

消息公布后，Ultragenyx股价暴跌约45%，Mereo股价暴跌约90%，市值大幅蒸发。

Ultragenyx计划“大幅削减开支”；Mereo将“严格控制成本”并缩减上市前和制造活动；两公司将进一步分析数据，评估setrusumab在儿科及其他骨健康终点的前景。

由于setrusumab的未来尚不明朗，Mereo表示将继续就治疗重度α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关性肺气肿的口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂alvelestat的合作进行磋商。

关于Ultragenyx的晚期研发管线，Kakkis表示，该公司预计近期将推出两款基因疗法，并公布用于治疗Angelman综合征的apazunersen（GTX-102）的关键性III期临床试验结果。