1月15日,Ocugen$Ocugen(OCGN)$ 公布了ArMaDa II期临床试验的初步数据。该试验旨在研究其基因疗法OCU410治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD)继发地图状萎缩(GA)的疗效,希望在调节补体通路之外,为患者提供更多治疗选择。
OCU410是一种AAV5基因疗法,可递送视黄酸相关孤儿受体α(RORA)。RORA是一种核受体,可调节参与视网膜健康的关键通路,包括氧化应激、炎症、脂质代谢和补体信号传导。网页链接