$Regenxbio(RGNX)$ 表示，FDA已暂停其两项针对罕见儿科疾病的基因疗法项目的临床试验，原因是长期研究中出现了潜在的安全隐患。受此消息影响，该公司股价1月28日下跌超过20%。

FDA下令停止RGX-111的给药，该药物是一种用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS I/Hurler综合征）的实验性疗法。此前，一名四年前接受过该疗法的儿童被发现脑室内中枢神经系统肿瘤。FDA还暂停了RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的临床试验，该药物是另一种用于治疗II型粘多糖贮积症（MPS II/Hunter综合征）的基因疗法。FDA指出，这两种疗法在产品设计、患者群体和潜在风险方面存在相似之处。

据Regenxbio公司称，在对一名参与RGX-111 I/II期临床试验的五岁无症状受试者进行常规影像检查时，发现了一处脑瘤。初步分析发现，存在AAV载体整合到基因组中的证据，并伴有PLAG1基因的过度表达。PLAG1是一种原癌基因，已知易发生染色体重排。然而，Regenxbio公司表示，尚未确定因果关系，调查仍在进行中。

该公司正在等待FDA的完整临床试验暂停函及其他详细信息。

首席执行官Curran Simpson表示，FDA在对涉及RGX-111的“单一且结论不明的事件”进行调查期间暂停RGX-121项目的决定令该公司感到“意外”。 “这些是不同的疗法，”辛普森说，“RGX-121 在 30 多名接受治疗的患者中展现出的良好安全性，包括近七年前接受治疗的患者，至今仍未改变。”

Leerink Partners 分析师 Mani Foroohar 称该消息“令人困惑且出乎意料”，但他表示，考虑到 MPS I 和 II 项目对公司营收的贡献很小，Regenxbio 股价的暴跌是“矫枉过正”；最大的机遇更有可能是 Regenxbio 用于治疗杜氏肌营养不良症的 RGX-202 基因疗法（参见——聚焦：塑造 2026 年的药物）。

Foroohar补充道，周三的最新消息“直接印证了基因疗法前景黯淡的‘FDA不可预测性’这一论点”。

与此同时，Regenxbio公司表示，此前出现中枢神经系统肿瘤事件的儿童目前仍无症状，主治医生报告称其“发育进展良好”。该公司指出，接受RGX-111治疗的其他9名患者以及接受RGX-121治疗的32名患者均未观察到肿瘤。

RGX-111使用AAV9载体将α-L-iduronidase（IDUA）基因递送至中枢神经系统，旨在为患有MPS I（一种常染色体隐性遗传疾病）的儿童提供永久性的、可分泌的IDUA来源，使其能够穿过血脑屏障，从而预防认知能力下降。

FDA即将做出决定

RGX-121采用NAV AAV9载体，将iduronidase-2-硫酸酯酶（IDS）基因递送至中枢神经系统，从而使MPS II（一种主要影响男性的进行性X连锁疾病）患者能够持续产生缺失的酶。该疗法的上市申请目前正在接受FDA审查，预计将于2月8日做出决定。该审查原定于去年11月结束，但为了使FDA有时间评估更长期的数据，审查期限延长了三个月。

去年，Regenxbio以高达8.1亿美元的交易金额，将RGX-121在美国和亚洲的授权许可授予了日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）。网页链接