uniQure 再度遭遇监管重击。3月2日，在披露 FDA 对其亨廷顿病基因疗法 AMT‑130 的最新反馈后，公司股价暴跌约 35%。网页链接

核心原因在于：FDA 明确拒绝接受基于 I/II 期数据 + 外部对照的申报路径，并坚持要求重新开展一项新的对照试验。

这一立场，已在 今年 1 月的 A 类会议纪要中被正式写明，几乎堵死了 AMT‑130 “快速过审”的可能性。$uniQure(QURE)$