美国 FDA 已对 PepGen $PepGen(PEPG)$ 的 Ⅱ 期肌强直性营养不良 1 型(DM1) 临床研究实施部分临床暂停(partial hold),消息公布后,公司股价在盘后交易中 下跌约 18%。网页链接
PepGen 正在 FREEDOM2‑DM1 Ⅱ 期试验中评估其寡核苷酸疗法 PGN‑EDODM1。该疗法旨在恢复 MBNL1 的正常剪接功能。PepGen 表示,此次部分暂停源于 临床前药理学和毒理学研究结果,FDA 并未对 FREEDOM Ⅰ 期试验的盲态临床数据提出任何质疑。
为回应 FDA 的关切,PepGen 正提交更多补充分析资料,其中包括 近期解盲的 FREEDOM 试验数据。
在获得 数据安全监测委员会(DSMB) 同意进行剂量递增后,PepGen 已将 PGN‑EDODM1 的给药剂量从最初的 5 mg/kg 提高至 10 mg/kg,并正在 英国和加拿大