Regenxbio 公布了其杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法 AFFINITY DUCHENNE I/II 期临床试验的最新功能和安全性数据，进一步增强了该疗法的市场竞争力。由于中期结果支持 RGX-202 的疗效和安全性，一些分析师现在更有信心，认为下个季度的关键性数据公布结果将为积极。

为了测试其 DMD 基因疗法，Regenxbio 的 AFFINITY DUCHENNE 项目招募了七名儿童，接受关键的第二剂量水平（2x10¹⁴ GC/kg）的 RGX-202 治疗，所有儿童在给药时年龄均在 6 至 12 岁之间。

最新报告基于 Regenxbio 于 6 月分享的早期数据，特别是北极星门诊评估 (NSAA) 的结果。给药九个月后，第二剂量水平组的五名患者的 NSAA 评分较基线提高了 4 分，与来自协作轨迹分析项目 (cTAP) 的自然病程对照数据相比提高了 4.8 分。

公布的数据包括关键剂量组中七名受试者的一年随访数据，其中五名受试者在给药时年龄在八岁或以上。截至该时间点，与自然病程的cTAP数据相比，NSAA评分平均提高了4.9分；在五名年龄较大的患者中，平均提高了5.2分。

摩根士丹利分析师在一份报告中写道：“尽管接受关键剂量给药的患者数量仍然有限，但我们赞赏该公司在即将于第二季度初公布关键性顶线数据并寻求与FDA就潜在监管路径进行沟通之际，基于不同年龄段患者的功能性数据集进行研究的做法。功能性数据显示，与cTAP模型和外部对照组相比，该疗法在疾病进展轨迹方面具有持续的益处。”

在关键性数据公布后，Regenxbio计划在年中向FDA申请召开生物制品许可申请（BLA）前的会议。 Regenxbio预计，在提交RGX-202的生物制品许可申请（BLA）时，其验证性试验中计划招募的约30名受试者中的大多数将已入组。

Regenxbio的报告还提供了令人安心的安全性数据，这对于缓解行业内因Sarepta基因疗法相关的两例致命性肝衰竭病例而产生的担忧至关重要。

Regenxbio表示，AFFINITY DUCHE试验的结果显示“多项指标均未发现肝损伤”。两种肝脏炎症标志物——平均γ-谷氨酰转移酶和总胆红素——在治疗后长达两年的时间内均未超过正常上限。

此外，MRI终点指标显示，患者在治疗一年后心脏功能稳定，包括平均左心室射血分数、整体环向应变以及通过延迟钆增强评估的纤维化程度。

$Regenxbio(RGNX)$ 报告称，该研究中未发生严重不良事件（AE）或特别值得关注的不良事件。摩根士丹利分析师总结道：“安全性数据，包括更详细的肝脏数据和心脏磁共振成像结果，都支持该药物具有良好的风险/收益比。”网页链接