在经历了动荡的一年后，Sarepta Therapeutics正试图重新赢得资本市场的信任。周三（3月25日），这家专注于神经肌肉疾病的生物技术公司公布了两项早期临床研究的阶段性结果，推动股价当日大涨逾30%，显示投资者开始重新看好其基于siRNA的新一代治疗策略。网页链接

过去一年，Sarepta因杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗相关的患者死亡事件承受巨大压力，并随后实施裁员，市场信心受到明显打击。此次，公司重点披露了两款处于I/II期剂量递增研究阶段的候选药物数据，分别针对面肩肱型肌营养不良1型（FSHD1）和强直性肌营养不良1型（DM1）。

这两款药物SRP‑1001（ARO‑DUX4）和SRP‑1003（ARO‑DM1）均源自Sarepta于2024年底以5亿美元首付款从Arrowhead Pharmaceuticals引进的siRNA管线，核心采用靶向αvβ6整合素的递送策略。$Sarepta疗法(SRPT)$