1、核心产品业务表现与市场策略
·核心产品销售与增长驱动:本季度核心业务表现强劲,总营收达1.37亿美元,产品销售额为1.15亿美元,分别同比增长20%和19%。关键产品Jack Iq三季度销售额达7910万美元,同比增长7%,需求增长达10%,且在所有三个适应症中实现广泛增长;MF Jack Iq使用率持续提升,尽管面临竞争仍保持市场份额领先;GVHD增长强劲,受益于与Nick Timbo的组合策略;PV作为最大增长驱动因素,其数据显示出色的无血栓生存期。基于此势头,Jack Iq全年指引上调至30.5亿至30.75亿美元。Opsa Laura三季度销售额为1880万美元,同比增长35%,其中美国市场净销售额1440万美元,同比增长21%,增长源于两个适应症的处方需求强劲及前三大PBM的配方替换更有利;国际市场(法国、西班牙、意大利、加拿大)销售额440万美元,同比增长117%,四国贡献超80%的销售与增长。Nick Timbo上市后表现超预期,三季度销售额460万美元,环比增长27%;90%的BMT中心已采用该产品,所有中心均有年内重复订单;上市首季度开始治疗的患者中80%仍在接受治疗,上市9个月已捕获13%的三线及以上GVHD市场机会。
·产品市场策略调整:为保障执行与持续增长,7月Opsa Laura销售团队重组为两个专用团队,分别负责AD和白癜风。国际市场方面,法国、西班牙、意大利、加拿大贡献超80%的销售与增长,并计划于2025年底前向欧盟提交Opsa Laura乳膏用于中度AD的上市申请,预计2026年下半年可能获批。关于Jack Iq XR,其稳定性数据计划于2025年底前提交FDA,预计2026年中上市,获批后将提供与Jack Iq相同的治疗效果,但采用更便捷的每日一次给药方案。
·新上市产品市场展望:Nick Timbo当前主要用于四线治疗,三线使用率逐步提升。其三季度销售额环比增长27%,市场渗透表现良好。真实世界中,BMT中心反馈其疗效和安全性与临床数据同样出色。此外,正积极开展与Ruxolitinib、Steroids等药物的联合研究,其中与Jack Iq的联合研究旨在实现GVHD的无激素治疗方案,有望改变标准治疗;与激素的一线联合研究则可能提供基准疗效和激素减量方案。这些组合策略有望显著扩大可及市场并巩固其在GVHD领域的领导地位。
2、研发管线进展与策略优化
·管线审查与项目调整:为集中资源推动公司未来增长,过去几个月开展全面管线审查,以明确的‘禁止标准’为指导进行战略决策。审查后决定暂停或终止多个临床前及早期临床阶段项目,包括抗CD122的Inca 3460、β 抑制剂Incb 57643,以及Povorcitinib在慢性自发性荨麻疹的开发。持续精简管线,将加速并优先推进高潜力项目。
·重点在研项目进展:Povorcitinib在化脓性汗腺炎(HS)领域,24周数据显示在关键临床终点(HI Score 50/75/90/100缓解、引流隧道闭合、发作减少)有深度且持续改善,能快速显著缓解皮肤疼痛(62% 70%患者在24周时疼痛轻微或无)。其HS适应症是最先进项目,欧盟计划2025年底提交监管申请,美国计划2026年初提交,预计2026年底至2027年初获批及上市。此外,还在白癜风、肛周疾病及哮喘领域开展研究,预计2026年获得白癜风和肛周疾病的关键数据,2027 2028年可能首次获批。
TGF β/PD 1双抗(890)在实体瘤1期试验中,重点纳入微卫星稳定(MSS)结直肠癌患者,在经多线治疗的MSS结直肠癌患者中表现出持久单药抗肿瘤活性(总缓解率15%,历史抗PD 1抗体在MSS结直肠癌缓解率仅0 2%),安全性可控(多数治疗相关不良事件为低级别,无剂量限制毒性报告)。联合用药队列未观察到额外毒性,剂量扩展仍在进行。计划2026年启动890联合标准护理化疗及贝伐珠单抗的一线MSS结直肠癌3期确证试验。
KRAS G12D抑制剂(734)在经多线治疗的携带KRAS G12D突变的晚期或转移性实体瘤(包括胰腺导管腺癌)患者1期试验中,安全性可控(无剂量限制毒性,多数治疗相关不良事件为1级)。在胰腺导管腺癌患者中,734表现出有前景的抗肿瘤活性(剂量1200mg时总缓解率34%,疾病控制率86%),且8例患者仅接受二线治疗。TGF β/PD 1双抗及KRAS G12D抑制剂项目均瞄准MSS结直肠癌和胰腺导管腺癌患者群体,策略是联合标准护理在一线治疗中取得优势。
·突变靶向药物(989)开发:突变靶向药物989(突变克隆抗体)在骨髓纤维化(MF)领域开展三项队列研究:①中高危、不耐受/不适合/对JAK抑制剂耐药的患者(单药治疗);②中高危、接受鲁索替尼但12周后脾脏应答不佳的患者(989联合鲁索替尼);③中高危、初治MF患者(989单药对比989联合鲁索替尼)。2025年剩余时间计划首次公布989在轻度纤维化患者中的数据,包括前两个队列的早期数据:单药队列约50例患者(其中2/3随访超24周),联合队列至少15例应答不佳患者(半数随访超24周),数据涵盖SVR25、SVR35、TSS50、贫血等传统终点,以及VAF、外周血单个核细胞CD34 + 突变克隆细胞、骨髓中突变克隆阳性巨核细胞等分子终点。此外,将更新989在原发性血小板增多症(ET)患者中的后续数据,此前EHA报告显示其可快速持续使血小板计数正常化,仅1例患者因不良事件停药。
3、财务表现与全年指引
·季度财务数据:第三季度研发费用(GAAP口径)为5.07亿美元,排除2024年一次性费用后,同比增长7%,主要因后期开发资产持续投资。同期销售管理费用(SDNA)为3.29亿美元,同比增长6%,由支持产品发布的国际营销活动推动。第三季度持续运营费用同比增长8%,持续收入增长18%,使运营杠杆和利润率提升。
·全年业绩指引:基于产品组合增长,公司上调2025年全年净产品收入指引至42.3 43.2亿美元。维持此前费用指引32.5 33.1亿美元,反映研发与销售管理费用总和。
4、战略规划与成本管理
·资源分配策略:成本管理核心是平衡财务纪律与长期战略投资,通过控制低价值领域成本,释放资本用于高价值机会再投资或提升利润率。2026年及以后预算框架:一是界定并保护战略增长驱动因素,如新产品上市和关键研发项目,这些为非协商、全额资助项目;二是控制战略价值低的领域成本;三是将节省资金再分配或留存。成本管理是持续过程,需随业务演变调整。
·业务发展与团队建设:业务发展(BD)成功需强战略领导力、高效评估与决策框架,以及专业团队和深入网络。9月,Dave Gardner加入担任首席战略官,负责构建BD能力,确保内外部战略与财务目标一致。2026年初将分享战略审查更多细节。
5、重点项目问答与展望
·989项目关注点:989作为骨髓增殖性肿瘤(MPNs)的首个靶向疗法,需证明单药活性。计划用包含50例患者的样本及显著随访数据,证明其单药活性。关注重点有脾脏缩小、症状改善、贫血等临床终点,以及转化终点,以确认药物有潜在疾病修饰作用。疗效基准参考Momelotinib,其在二线治疗中SVR35比例为7%-22%,TSS50比例为25%-26%,可作989二线治疗参考。2025年底前将提供更全面数据,含SVR25、SVR35、TSS50及贫血改善等指标,基于更多患者和更长随访,更具实质性。
·研发项目调整与进展:Provo for CSU项目因优先级调整被终止,决策基于选择更高回报的3期项目,考虑了差异化程度、竞争强度、上市时间及市场潜力等因素。与FDA沟通后,CSU适应症监管要求严格,促使项目终止,后续可能与研究者协商在未来会议发布数据。TGF-β受体2/PD-1双抗联合化疗用于结直肠癌项目,已推进至3期试验,正并行生成组合数据,计划于2026年发布。β-抑制剂项目因风险收益评估复杂,区分风险有挑战,优先推进高潜在回报和明确上市路径项目而终止。
·Nick Timbo业务表现:Nick Timbo增长可持续性强,已覆盖美国约90%的骨髓移植(BMT)中心,且均有重复订单,反映产品试用和持续使用情况良好。目前主要用于4线治疗,3线治疗使用偏好逐步增加,为增长提供空间。2025年目标是覆盖约1000名活跃患者,前9个月已覆盖约800名,进展良好。盈利方面,其贡献边际在公司产品组合中较高,得益于精准目标受众和聚焦商业执行策略,预计未来持续保持优势。