avv载体基因疗法一度被判了死刑，uniqure大裁员快倒闭的样子，谁能想到它能第一个把HTT亨廷顿舞蹈病药物做成功，脑部给药完美避开肝脏的免疫排斥副作用，第一家用avv病毒表达miRNA，来降低mHTT，使得NfL降低，一夜涨200%，恭喜。