生物医药有意思的点在于,之前几年熊市,被市场忽视的技术路线,现在被纷纷证明可行,反转很快。
1、基因编辑公司Verve证明了靶向肝脏LNP基因编辑、效果好、安全性好,被礼来收购,明年第一个体内基因编辑有望提交上市申请。
2、PROTAC经历了质疑之后,在BTK、STAT6上证明了实力,受到追捧。
3、RNAi各路明星纷纷登场,突破了肝脏靶向限制,成功在肌肉、大脑靶向领域取得明显进步,明年肌肉RNAi会提交上市申请,还有RNA编辑也挺有意思。
4、差点被判死刑的AVV基因治疗,通过脑部给药避开肝脏排异损伤,效果显著,股价一夜涨250%,明年应该会上市。
总之,这些技术历经波折,都离商业化临门一脚,将会给患者带来不少突破性疗效的药物。