不只是癌症！Moderna 罕见病管线如何撬动千亿代谢药市场？
为什么$Moderna(MRNA)$ 要切入罕见病赛道？
目前市场对Moderna的高预期主要是在癌症疫苗管线的成功上。这也很好理解，毕竟癌症病患的基数很庞大。一旦Moderna的癌症疫苗mRNA-4157，可能会对收入带来不同量级的提升，并彻底摆脱对新冠疫苗的单一依赖。
但市场很少关注的是Moderna另外一款在研的产品线——针对一种罕见病“丙酸血症”的mrna疫苗mRNA-3927。阿发认为这款罕见病药物对莫得纳的重要性不亚于癌症管线。
首先，我们看看什么是丙酸血症。它是人体基因缺陷，导致肝脏线粒体里的一种酶（PCC酶）失灵了。因为肝脏这个化工厂的 PCC 酶坏了，处理不了代谢垃圾，导致有毒的丙酸堆积，顺着血液流向全身。然后，丙酸血症（PA）是一种极罕见病，全球的存量患者预计在 10,000 人左右。 如果有2,000 名患者使用，年销售额也能达到 6亿 - 10亿美元。Moderna 哪怕拿 15%-20% 的提成，每年也有 1亿 - 2亿美元 的净利润（无需负担营销成本，因为是由合作伙罕见病巨头Recordati负责销售，Moderna只拿销售分成）。
从收入的量上，1-2亿对Moderna好像没有多大作用。但罕见病一般都是药企研发的切入点，用来验证平台在某类大病的技术可行性。一旦罕见病成功，就能切入同类大病中患者基数更多的疾病。如果它成功的话，证明mRNA可以做酶替代治疗，进而打开整个代谢性遗传病市场。
那假设mRNA-3927（丙酸血症疗法）成功的话，能够切换到哪些肝脏疾病？
目前的丙酸血症（PA）患者极少，但它是肝脏代谢疾病的“试金石”。成功后，Moderna 正在或可以立即复制到罕见病糖原累积病（GSD1a）和苯丙酮尿症（PKU）。它们的患者基数比丙酸血症大得多。最重要的是，它是切入“大病”——慢性肝病与代谢紊乱的入口。例如，非酒精性脂肪性肝炎，患者数以亿计。
只要 Moderna 证明了它在丙酸血症上走得通，那么它剩下的所有肝脏管线成功的概率都会跳跃式提升。
那我们看看这个能决定Moderna未来的重要管线的临床进度：
我们看看之前合并临床1/2期的中期数据结果如何：在《Nature》杂志发表的数据显示，mRNA-3927 显著降低了患者的代谢失代偿事件相对风险70%。在安全性方面，长期给药表现出良好的耐受性。
目前临床的最后阶段“注册性研究”已经完成了入组，2026年中就能揭晓结果。
一旦成功可以走FDA的孤儿药快速认定通道，递交上市申请。
综述，对于Moderna的投资者，除了关注黑色素瘤三期的数据（26年中发布），我们也应该密切关注mRNA-3927的进展。因为两个药物的潜在目标市场的量级是相当的。
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