基因疗法的“加速”迷途

BBC新闻宣告“亨廷顿病首次被成功攻克”的欢呼尚在耳际，其主角生物制药公司UniQure却在近期遭遇了沉重一击。

由于美国FDA突然转变立场，认定其基因疗法AMT-130的临床数据不足，UniQure的股价在11月3日暴跌近50%，创下历史最大单日跌幅。

这一戏剧性转折，距离UniQure公布令人振奋的试验数据尚不足两月。当时，该疗法展现出的优异数据让公司股价单日飙升近250%，华尔街普遍预期获批在望。如今，监管机构的审慎态度使得这一切都充满了变数。

UniQure的遭遇并非孤例，寒流正席卷整个基因治疗领域。FDA消息披露当天，同样面临审批考验的Replimune Group下跌4.4%，Biohaven重挫14%，包括Capricor Therapeutics在内的多家公司也因“证据不足”遭遇挫折。

随着FDA的人事巨震，这家全球监管风向标正在全面收紧基因疗法的审批标准，从过去的“加速放行”转