Regenxbio 26年值得重点关注，首个亨特综合征AAV基因疗法即将获批上市

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最近首个针对Mucopolysaccharidosis II（MPS II，亨特综合征）的基因疗法RGX-121即将获FDA批准上市，PDUFA日期是 2026年2月8日，该产品来自Regenxbio（代码：RGNX）。因为Regenxbio市值较小且今年催化比较多，因此市场很是关注RGX-121在2月初能不能获批。

1、公司基本情况

Regenxbio目前聚焦在基因疗法领域，目前有3个产品。有望最早获批上市的是AAV基因疗法RGX-121（递送人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶IDS至CNS），PDUFA日期是 2026年2月8日；第2个产品是AAV基因疗法RGX-202（递送微抗肌萎缩蛋白）预计26Q2读出杜氏肌营养不良症（DMD）关键顶线数据，并于年中提交BLA申请；第3个产品AAV基因疗法Sura-vec /ABBV-RGX-314（递送VEGF）预计26