$中源协和(SH600645)$
国家干细胞工程技术研究中心雄安中心已于2025年9月13日正式揭牌运营，是推动生物医药产业生态集聚的关键举措。
1. 定位与功能
该中心依托中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）和国家干细胞工程技术研究中心的技术资源，聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域，涵盖免疫细胞、干细胞、基因治疗等产品的研发与转化。其核心功能包括：
全流程服务：提供从早期验证、安全评价到临床应用的全链条技术支持；
前沿技术攻关：支持CAR-T、干细胞、外泌体等产品的研发及委托服务；
产业生态构建：推动干细胞技术产业化，助力疾病诊断、治疗创新和药物研发。
2. 平台建设
公共实验平台：由雄安新区科学园管委会建设，总建筑面积1187平方米，配备先进仪器设备和高端研发团队；
产学研协同：与中国医学科学院血液病医院、北京重点医院等共建“细胞药物临床研究联盟”，并利用区块链技术搭建临床试验数据互通平台，加速多中心协同研究。
3. 战略意义
填补区域空白：雄安新区此前缺乏国家级生物医药研发平台，该中心的落地填补了这一空白；
产业集聚效应：通过整合科研资源与政策优势，吸引上下游企业入驻，推动形成“基础研究—中试放大—临床验证”的一体化创新体系；
政策创新试验田：依托雄安新区制度优势，探索科研项目管理、成果转化等新模式，为全国提供可复制的经验。
4. 区域协同发展
雄安中心与湖南的人类干细胞国家工程研究中心（2005年成立，卢光琇教授领衔）形成互补。后者是干细胞领域唯一的国家级工程研究中心，聚焦胚胎干细胞、间充质干细胞等基础研究及临床转化，而雄安中心更侧重技术应用与产业化落地，两者共同推动我国干细胞领域的全面发展。
5. 未来规划
临床转化加速：计划与京津医疗机构合作，推动干细胞药物临床试验；
基金支持：参与管理多支产业基金，重点支持颠覆性技术项目；
人才引进：通过“共享人力资源部”等模式，吸引全球顶尖科研团队入驻。
一、CAR-T细胞治疗技术的优化与拓展
新型CAR-T结构设计
通过引入STAR-OX40共刺激结构域（如NS7CAR技术），显著增强T细胞的增殖能力和持久性。例如，在急性T淋巴细胞白血病治疗中，单次输注后19/20例患者达到完全缓解，且未出现严重细胞因子风暴。
技术亮点：无需基因编辑即可构建通用型CAR-T细胞（如RD13-01），解决异体移植的免疫排斥问题。
适应症扩展
突破传统血液肿瘤治疗局限，探索CAR-T在实体瘤（如肝癌、胆管癌）中的应用。安徽医科大学团队利用CAR-T技术使晚期肝癌患者生存期延长至20个月以上，肺转移病灶得到控制。
二、干细胞外泌体的精准递送与功能强化
靶向递送系统
利用干细胞外泌体（Exo-PD-L1）搭载PD-L1蛋白，通过归巢效应精准富集于炎症关节（如类风湿关节炎患者），抑制T细胞过度活化，减少TNF-α、IFN-γ等促炎因子分泌，动物模型显示关节炎症消退率达70%。
抗衰老与神经修复
抗衰老机制：外泌体中70%的miRNA靶向长寿基因（如调控端粒酶活性、线粒体功能），临床研究显示可逆转细胞周期阻滞，改善皮肤胶原蛋白密度。
神经退行性疾病：鼻喷间充质干细胞外泌体治疗阿尔茨海默病，患者认知评分（ADAS-cog）提升2.33分，且无严重不良反应。
三、基因编辑与细胞功能整合
基因编辑技术突破
采用CRISPR-Cas9技术构建健康供者来源的通用型CAR-T细胞（如靶向CD7的RD13-01），解决自体CAR-T制备周期长、成本高的问题，Ⅰ期临床试验显示完全缓解率超90%。
多模态细胞协同治疗
探索“干细胞+免疫细胞”联合疗法，例如在肝衰竭治疗中，间充质干细胞通过旁分泌抑制炎症，同时CAR-T清除异常免疫细胞，形成协同修复网络。
四、临床转化与产业化平台建设
全链条技术支持
公共实验平台提供从概念验证（如类器官模型筛选）到临床前研究（安全性评估、药效学分析）的全流程服务，缩短研发周期40%以上。
多中心临床试验网络
与京津三甲医院共建“细胞药物临床研究联盟”，利用区块链技术实现多中心数据实时共享。例如，糖尿病肾病Ⅰ期临床试验中，通过数据互通平台将患者入组效率提升30%。
五、政策驱动下的创新生态
基金与产业协同
参与管理35亿元规模的生物医药基金，重点支持颠覆性技术（如外泌体载药系统）。已推动11个龙头企业项目立项，涵盖细胞治疗、基因编辑等领域。
人才与资源共享
通过“共享人力资源部”模式，整合京津科研团队与雄安本地企业需求。例如，引入清华大学自动驾驶团队技术，优化细胞治疗产品的冷链运输监控系统。
总结
雄安国家干细胞中心通过技术融合（如CAR-T与基因编辑）、平台创新（全链条服务）和生态构建（政策+基金+人才），在细胞治疗领域实现了从基础研究到临床转化的跨越。其技术突破不仅推动本地生物医药产业发展，更为全球细胞治疗提供了“雄安方案”，未来或将成为全球细胞治疗技术的重要策源地。