股价暴涨！全球首款自身免疫病CAR-T疗法即将上市！

生物科技公司Kyverna Therapeutics近日宣布，其CAR-T疗法miv-cel在治疗罕见自身免疫疾病——僵人综合征的关键临床试验中取得突破性成果，计划于2026年上半年向美国FDA提交上市申请。若获批，这将成为全球首款用于自身免疫疾病的细胞疗法。

临床数据亮眼，疗效显著超越预期

根据Kyverna本周一公布的数据，在二期临床试验中，接受miv-cel治疗4个月后的患者，在“25英尺定时步行测试”中表现出了中位46%的改善。超过80%的患者改善幅度达到20%以上——这一阈值被业界普遍认为具有明确的临床意义。该疗法同时达到了所有关键次要终点。

更令人振奋的是，多数患者在治疗16周后已不再需要助行设备，且截至目前，所有受试者均已停用此前用于控制病情的免疫疗法。这凸显了miv-cel在显著减轻甚至消除患者长期治疗负担方面的潜力。

安全性可控，为长期应用带来希望

在安全性方面，miv-cel未出现与该类疗法相关的高级别免疫或神经系统副作用。虽然部分患者出现了3级或4级中性粒细胞减少症（一种白细胞计数降低的情况），但Kyverna表示这些反应“均在可控范围内”。良好的安全性 profile 为其未来在自身免疫领域的广泛应用奠定了重要基础。

为何选择僵人综合征？

僵人综合征是一种导致肌肉进行性僵硬的罕见疾病，目前尚无获批疗法。Kyverna在调整研发策略后，选择以此为突破口，正是看中了其疾病进展快、临床结果易观测的特点，以及相对较小的疗法竞争压力。这一战略转向显然已初见成效。

Kyverna的转型之路

Kyverna最初致力于开发调节性T细胞疗法，后转型引进更成熟的CAR-T技术，从而推出了miv-cel。凭借早期学术研究显示CAR-T或能“重置”自身免疫疾病患者免疫系统的潜力，公司曾获得大量公私融资。尽管早期结果参差及行业竞争加剧曾影响市场信心，但此次僵人综合征试验的成功，正推动Kyverna股价复苏——消息公布当日早盘，其股价飙升超过25%。

结语

Leerink Partners分析师Thomas Smith指出，此次结果是Kyverna的“最佳情景实现”，不仅有望推出僵人综合征的首款（且唯一）疗法，更将开创自身免疫疾病细胞治疗的全新领域。

Kyverna计划在明年的医学会议上公布详细研究数据。随着2026年申报节点的临近，全球自身免疫疾病患者距离迎来一个全新的治疗选择，又近了一步。

转载自会会药咖

免责声明

本文系转载，仅做分享之用，不代表平台观点。图片、文章、字体等版权均属于原作者所有，如有侵权请告知，我们会及时处理。