回复@JZee: srpt的那个51skipping根本就没啥用。。。dyne的好很多，但也不够强。wave的53skipping数据挺强的。rna的42skipping则是好到秒一切。可能每个skipping本身的难度确实有区别。因为dyne的DM1数据和rna的对比好像也差不多。//@JZee:回复@张小丰:主要原因我觉得应该就是不好做，它肯定也试着去做了，临床前数据大概也一般。也有一部分历史原因，51的外显子跳跃之前$Sarepta疗法(SRPT)$ 批了嘛，接下来要能打的话得比它好不少。然后51这一路上前面已经挂了不少知名药企。后来的新初创企业大概不容易说服投资人再压一次51，还是得找一个没有药的先试一下新技术行不行。现在继续冲51和53又有点儿晚了，dyne的251技术和它就比较像了嘛。你有空可以看一下数据，本身也明显不如avidity在44上的表现，另外还有副作用问题，所以可能avidity在临床前也看到的也是比不上44里的表现。51和53日本新药也在做，好像53的数据有一些了，然后$Wave Life Sciences(WVE)$ 是不是也有比较早期的53数据？印象里这些药效都是比现成的sarepta的药有明显进步的。在这些基础上，$Avidity Biosciences(RNA)$ 可能也不能保证做得更好，它目前在44外显子跳跃上的数据应该并不是能保证迁徙到所有外显子跳跃上的，虽然它自己是把自己吹成平台，所有外显子号称都能搞定，但是它除了45也没有正经揭露别的嘛。而且其他这上面提到的公司哪家不是说自己是平台技术，这几个外显子都能做。具体这些外显子跳跃pmo和本身基因的区别和难点，大概业内人士才清楚了。还望球上有业内专家指导一下。