目前基因疗法要商业化成功必须具备2个条件：

1：致命（不能忍）。

2：无药可医。

之前美国生科搞了很多基因疗法但商业化失败比例极大。主要就是没追寻这2个原则。基因疗法的长期安全性还未被验证，医生和病人都还有疑虑。但凡不致命或者有代替疗法，那么大部分都不会选择一次性修改基因。

最近uniQure对Huntington’s disease这个病的成功则属于既致命又无药可医。属于重大突破，估计未来销售不会有问题，所以股价暴涨了。