和誉开曼有限责任公司（股份代号:2256）发布自愿性公告，宣布其附属公司上海和誉生物医药科技有限公司在结缔组织肿瘤学会(“CTOS”)2025年会上，以壁报形式展示了匹米替尼(pimicotinib/ABSK021)治疗腱鞘巨细胞瘤(“TGCT”)患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效、安全性及患者报告结果数据。

该长期分析显示，持续接受匹米替尼治疗可为TGCT患者在肿瘤缓解方面带来疗效持续提升与患者报告结果(包括疼痛与功能)的进一步改善，同时维持可接受的安全性，强化了匹米替尼在适合患者中的长期应用潜力。MANEUVER研究是一项由三部分组成的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，旨在系统评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效与安全性。研究第一部分在第25周时达到了主要终点及所有关键次要终点，并已在2025年美国临床肿瘤学会(“ASCO”)年会上公布相关结果。结果显示,治疗25周时,匹米替尼治疗组ORR显著优于安慰剂组(54.0% vs 3.2%,P<0.0001)。

本届CTOS 2025年会上展示的为MANEUVER研究第二部分完成后的长期疗效及安全性数据。中位随访14.3个月时,自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者显示出强劲而持久的肿瘤缓解。根据BIRC采用RECIST v1.1标准的评估,ORR从第25周的54%显著提升至76.2% (95% CI: 63.8,86.0),其中4例实现完全缓解。接受匹米替尼治疗的患者在第25周时,QoL较基线平均提高7.4%,并在第73周时进一步提升至13.1%。

此外,第一部分初始随机分配至安慰剂组的患者在第二部分改用匹米替尼后,同样获得临床效益,中位随访时间8.5个月时,ORR达到64.5%。安全性方面,治疗期间患者的中位剂量强度保持在88.2%的较高水平。大多数治疗相关不良事件(“TEAEs”)为1-2级,未观察到新的安全性信号,亦无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等相关证据。

匹米替尼已被中国国家药品监督管理局(“NMPA”)药品审评中心(“CDE”)纳入优先审评程序,用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。匹米替尼还被NMPA授予了突破性疗法认定(“BTD”)。2023年12月,和誉医药与德国默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议,据此,德国默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。在中国以外,匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局(“FDA”)授予BTD,和获得欧洲药品管理局(“EMA”)授予优先药品(“PRIME”)认定。