亚盛医药2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025财年
主持人说明：
由摩根大通资深生物技术分析师Lut Ming Cheng（Brian Cheng）主持，会议目的为介绍亚盛医药概况、产品线进展及未来战略，并进行问答环节。
管理层发言摘要：
杨大俊（董事会主席、执行董事兼首席执行官）：公司成立于2009年，是全球性商业化阶段血液肿瘤公司，拥有两款商业化产品（奥雷巴替尼、利妥昔布），为纳斯达克和香港联交所双重上市企业；截至最新财务报告现金储备4.2亿美元，可支持研发至2027年；产品线包含7种临床阶段化合物，覆盖10多种适应症，拥有30多个FDA批准的IND、17项FDA孤儿药资格认定、4项EMA快速通道资格，全球开展40多项临床试验，拥有478项全球授权专利及500多项待审申请；全球员工近800人，总部位于中国苏州、美国马里兰州罗克维尔及澳大利亚悉尼。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
奥雷巴替尼（第三代BCR-ABL抑制剂）： 2021年在中国获批用于伴或不伴突变的慢性髓性白血病慢性期（CML CP）及对两种TKI耐药/不耐受患者；全球开展两项III期研究（Polaris 2针对CML单药治疗，对照博舒替尼；Polaris 1针对一线PH阳性急性淋巴细胞白血病（AL））；ASH会议公布数据显示，在PH阳性AL患者中3个月完全分子学缓解（CMR）率为普纳替尼两倍，获FDA突破性疗法认定；在对普纳替尼和阿西米尼耐药的难治性CML患者中，单药治疗主要分子学缓解（MMR）率约30%-40%。
利妥昔布（选择性BCL2抑制剂）： 六个月前在中国获批用于BTK治疗后的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），为全球首个在BTK治疗后CLL中以单药形式获批的同类药物（适用于17p缺失适应症）；全球开展四项注册试验（Glora、Glora 4等，获FDA、EMA及日本监管机构批准）；安全性良好，肿瘤溶解综合征发生率低，无药物相互作用，每日剂量递增方案患者友好；在高危MDS患者中客观缓解率（ORR）达80%，对维奈托克耐药的AML/MDS患者ORR约31%。
市场拓展
全球开展临床试验，覆盖CML、ALL、CLL、AML、MDS、多发性骨髓瘤等多种血液恶性肿瘤适应症；与武田就奥雷巴替尼达成合作，推进注册试验；在中国推进利妥昔布纳入国家医保目录（NRDL）。
研发投入与成果
BTK降解剂APG3288： 从项目启动到IND批准不到两年，PCC确定至IND获批约8个月，获FDA IND批准，将针对血液恶性肿瘤多谱系（淋巴系、髓系、淋巴瘤）开展临床，计划与BCL2抑制剂联合使用。
EED抑制剂APG5918： 靶向PRC2，在血液恶性肿瘤（淋巴瘤、骨髓瘤）、实体瘤（前列腺癌）及贫血中具有潜力，临床前数据显示与IMID联合在多发性骨髓瘤中有效，已完成健康志愿者SAD、MAD研究及 thalassemia患者剂量组研究。
三重激酶抑制剂APG2449： 靶向FAK和Ross one，获中国III期注册试验批准，在非小细胞肺癌中或因FAK过表达与alkali抑制剂耐药相关而具潜力。
其他管线：MDN253（针对ACC及儿科肉瘤）、Duro Bshell 2XL抑制剂（前药设计解决毒性问题，需进一步研究监管路径）。
运营效率
暂无信息
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
完成所有注册试验入组，推进奥雷巴替尼、利妥昔布全球III期试验进展；
推动利妥昔布纳入国家医保目录（NRDL）；
推进BDK蛋白降解剂及EED抑制剂在肿瘤学和贫血领域于美国和中国的开发。
中长期战略
成为全球商业化阶段公司，2026-2027年为转折点，预计提交NDA；
聚焦血液恶性肿瘤，通过“陆军、海军、空军”协同作战策略（奥雷巴替尼、利妥昔布、BTK降解剂等）覆盖淋巴系、髓系、淋巴瘤三大谱系；
探索新型单药化合物及联合治疗（如BCL2抑制剂与BTK降解剂、EED抑制剂等联合），解决全球未满足医疗需求。
五、问答环节要点
公司战略与投资者沟通
问：如何看待公司当前战略地位及吸引美国投资者关注？
答：通过纳斯达克上市加强与欧美投资者沟通，下月符合F3资格，计划通过ATM等方式增加投资者参与度，提供股票购买途径。
BTK降解剂项目
问：BTK降解剂项目概况及与现有产品契合度？
答：展示研发能力（从PCC到IND约7-8个月，30天获FDA批准），可处理各类BTK抑制剂耐药/突变情况，将与BCL2抑制剂联合使用，覆盖淋巴瘤等适应症，形成血液恶性肿瘤多谱系协同治疗。
BTK降解剂I期试验
问：I期试验设计及数据关注点？
答：为全球I期方案（获FDA和中国CD批准，同步入组），探索剂量递增、安全性、药代动力学及潜在疗效，计划快速推进单药注册试验或与BCL2抑制剂联合。
美国商业化准备
问：利妥昔布美国商业化准备阶段及2026-2027年规划？
答：2026-2027年为商业化转折点，奥雷巴替尼商业化由合作伙伴武田负责；利妥昔布需提前24个月准备，正寻找美国商业化负责人（CCO），计划明年组建团队，同时持开放态度寻找合作伙伴。
产品线优先级
问：7个临床阶段资产如何确定优先级？
答：财务可支持至2027年研发，优先级为：完成注册试验入组（聚焦一线及快速读出终点试验）、推进NDA提交与商业化准备；同时推进BTK降解剂、EED抑制剂开发，开放潜在合作。
六、总结发言
管理层总结2025年成就：纳斯达克上市、利妥昔布NDA批准、FDA和EMA批准2项一线患者试验（Glorafoil针对高危MDS、Polaris 1针对一线PH阳性AL）；
2026年重点：执行注册试验入组、推进商业化（利妥昔布医保准入、美国团队组建）、加速BTK降解剂及EED抑制剂研发；
愿景：通过7种“宏伟”小分子药物（2款后期阶段产品）及联合治疗策略，覆盖血液恶性肿瘤全谱系，成为全球领先的创新药企，为患者提供无化疗口服治疗方案。