Acumen2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年第三季度（讨论截至2025年9月30日的季度业绩）
主持人说明：
介绍会议目的为讨论业务更新与财务业绩，提醒听众参考公司网站投资者部分的新闻稿及SEC文件中的风险因素。
管理层发言摘要：
Daniel O'Connell（首席执行官）： 强调第三季度在两大领域取得进展，包括第二阶段Altitude AD试验稳步推进（542名参与者入组，部分开始完成安慰剂对照阶段，首批参与者今日进入开放标签扩展试验）和增强型脑递送（EBD）计划的非临床数据生成；核心假设为突触毒性β淀粉样蛋白寡聚体是阿尔茨海默病关键靶点，Sibernotug对毒性寡聚体的选择性可能带来更高疗效和安全性；宣布George Golembesky博士加入董事会担任董事长，其30年生物制药经验将助力公司发展。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及有价证券：截至2025年9月30日为1.361亿美元，预计支持运营至2027年初；
研发费用：第三季度2200万美元，同比下降主要因Altitude AD临床试验相关CRO成本减少（2025年3月已完成入组）；
一般及行政费用：第三季度450万美元，同比下降主要因法律、审计及招聘费用减少；
净亏损：第三季度2650万美元。
关键驱动因素
研发费用下降：因Altitude AD试验入组完成，相关CRO成本降低；
一般及行政费用下降：源于法律、审计服务及招聘等开支减少。
三、业务运营情况
核心业务表现
Altitude AD试验（Sibernotug）： 542名参与者入组，部分已开始完成安慰剂对照阶段，首批参与者今日进入开放标签扩展试验（所有参与者可接受35mg/kg Sibernotug，每4周一次，持续52周），预计2026年底公布顶线结果；开放标签扩展试验将提供长期安全性和额外疗效数据。
EBD计划： 与JCR Pharmaceuticals合作，结合β淀粉样蛋白寡聚体选择性抗体与转铁蛋白受体靶向血脑屏障技术；评估Sibernotug及AC234（对寡聚体选择性可能更高）等抗体，探索单链和可变重域抗体构建体；预计2025年底在医学会议上展示小鼠数据，2026年初完成包括非人灵长类动物研究的非临床数据包，以决定推进最多两个开发候选药物。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
Altitude AD试验：预计2026年底公布顶线结果，包含关键疗效和安全性指标；
EBD计划：2026年初分享更多非临床数据，基于数据决定推进候选药物。
中长期战略
双管齐下推进阿尔茨海默病治疗：通过Altitude AD试验验证Sibernotug的临床价值，通过EBD计划探索下一代增强递送技术，以靶向突触毒性β淀粉样蛋白寡聚体改善治疗结果。
五、问答环节要点
EBD计划相关
疗效预期： 不设定绝对倍数增加目标，寻求脑暴露量的有意义增加，基于Sibernotug已有强效作用，适度暴露增加即可带来多方面益处（疗效、安全性、药物递送等）；
贫血风险： 贫血风险主要与转铁蛋白受体技术相关，JCR在临床中已有降低该风险的经验，Sibernotug本身未显示相关风险；
候选药物推进： 是否推进1或2个候选药物需2026年初数据支持，AC234除选择性外，还将评估其他特性以优化。
Altitude AD试验成功标准
临床量表： 主要关注IGRIS量表（认知与功能组合）的进展率变化，结合多个次要临床指标；
生物标志物： 关注血浆β淀粉样蛋白40/42、P Tau（含P Tau 217）及下游突触标志物（如Neurogranin、Vamp2），参考第一阶段3个月给药后的积极信号；
综合考量： 需结合疗效（主要及次要指标）与安全性数据，评估治疗指数。
行业动态影响
关注GLP1类药物（如诺和诺德Evoke试验）在阿尔茨海默病中的进展，认为代谢改善可能对患者有益，但其中枢神经系统递送效率需观察；此类互补机制或可与公司淀粉样蛋白靶向疗法结合。
六、总结发言
管理层感谢参会者，强调公司团队随时可解答进一步问题；重申对Altitude AD试验2026年底顶线结果及EBD计划2026年初数据的期待，致力于通过双轨策略为阿尔茨海默病患者提供下一代治疗方案，造福患者、护理人员及股东。