
一、开场介绍
会议时间: 2025年(具体日期未提及)
主持人说明: 介绍会议为2025年医疗健康会议,目的是进行20分钟演示及5分钟问答,展示公司药物研发进展及未来规划。
管理层发言摘要:
Sean McClain(创始人兼CEO)介绍Absci为AI驱动的生成式设计公司,专注于利用AI解决药物发现难题,针对传统方法难以成药的“不可成药靶点”(如离子通道、GPCRs等);
强调团队跨学科协作(AI、疾病生物学、药物研发)及数据飞轮优势,可在6周内完成从湿实验室数据到模型训练的迭代;
核心战略是通过抗体从头设计技术开发差异化资产,ABS201为重点自研资产,其他资产计划对外合作。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备:截至2025年Q3,资产负债表现金为1.5亿美元,资金可支撑至2028年初;
潜在销售:ABS201(针对AGA和子宫内膜异位症)潜在峰值销售额预计超过50亿美元。
关键驱动因素
收入增长预期:依赖核心资产ABS201的临床进展及商业化,以及对外合作授权(如ABS101在IBD领域);
成本与投资:持续投入AI平台研发、湿实验室运营及临床试验,AMD等合作伙伴的投资(如AMD 2000万美元投资)支持技术创新。
三、业务运营情况
核心业务表现
药物研发:AI驱动的抗体从头设计技术,已突破离子通道、HIV保守区域等难成药靶点;
重点资产:ABS201(抗催乳素受体抗体)为自研核心资产,推进AGA和子宫内膜异位症两个适应症的II期临床;ABS101(IBD领域)已进入I期,计划对外授权。
研发投入与成果
技术平台:内部开发AI模型,结合结构数据、序列功能数据及分子动力学(MD)模拟生成的合成数据;
临床前数据:ABS201在动物模型中显示出持久头发生长(猕猴停药后持续4年)、优于米诺地尔的再生效果,以及子宫内膜异位症模型中的疼痛缓解和病灶缩小作用。
合作与伙伴关系
现有合作:与Almirall(离子通道)、Caltech(HIV)、AstraZeneca、Merck等在药物开发上合作;与Nvidia、AMD(数据与计算支持,AMD为主要股东)合作技术研发;
未来计划:2025-2026年拟与大型制药公司签署新合作协议。
运营效率
设施与团队:77000平方英尺自动化湿实验室(华盛顿州温哥华),约140名员工(“无界者”),跨学科协作加速研发。
四、未来展望及规划
短期目标(未来24个月)
临床进展:ABS201的AGA和子宫内膜异位症II期临床结果公布;2025年12月启动AGA的I/IIa期临床,2026年下半年公布首项疗效中期数据;
合作与授权:推进ABS101在IBD领域的对外授权,签署1项以上大型制药公司合作协议。
中长期战略
技术方向:持续优化AI生成式设计平台,拓展分子动力学模拟等技术应用;
市场定位:聚焦未满足医疗需求的大病种(如AGA患者8000万美国人、子宫内膜异位症1/10女性),以疾病修饰疗法建立差异化优势。
五、问答环节要点
AI平台与技术
问:AI平台是否为自研?是否使用分子动力学测试?
答:AI模型为内部开发,结合结构、序列功能数据及分子动力学模拟生成的合成数据,是整体战略的关键部分。
资产对比与优势
问:与竞品HMI115的差异?
答:HMI115存在剂量不足(未达90%受体占有率)、制剂和半衰期差等问题,需24次给药;ABS201仅需2-3次给药/6个月,具备商业可行性。
安全性与副作用
问:对生育能力的影响?
答:人类遗传学数据显示,催乳素受体功能缺失突变女性可正常生育,仅无法泌乳,支持安全性。
药效特异性
问:非人类灵长类动物中毛发生长是否局限于头皮?
答:仅头皮部位出现毛发生长,因催乳素局部升高仅发生于头皮,无全身非特异性生长。
六、总结发言
管理层强调未来24个月为关键期,ABS201的两项II期临床结果将验证AI技术临床转化能力;
战略重点为“以自研资产ABS201为核心,对外合作其他资产”,依托跨学科团队和AI平台打造差异化药物;
愿景是通过疾病修饰疗法解决未满足医疗需求(如AGA、子宫内膜异位症),提升患者生活质量并实现商业价值。