
一、开场介绍
会议时间: 2026财年
主持人说明:
由摩根大通公司资深生物技术分析师Brian Cheng主持,介绍会议目的为讨论Absci公司进展,包括演讲及问答环节。
管理层发言摘要:
Sean McClain(创始人、首席执行官兼董事):Absci是生成式人工智能药物研发公司,重点提及人工智能设计分子进入临床并开始看到概念验证;未来24个月将在雄激素性脱发和子宫内膜异位症领域获得两项二期临床试验结果;发布全新模型Origin 1,通过“循环湿实验室”实现六周周期时间,快速验证模型,大幅缩短药物研发时间(传统5.5年→约2年)和成本(传统5000万-1亿美元→1500万美元),专注攻克难以成药靶点及未满足医疗需求。
二、财务业绩分析
核心财务数据
资产负债表:截至今年年底资产负债表为1.43亿美元;
资金状况:资金可支撑到2028年上半年;
营收、净利润、每股收益(EPS)、收入结构:暂无信息;
资产负债表关键指标、现金流情况:除上述资产负债表金额外,暂无其他关键指标披露。
关键驱动因素
研发成本降低:通过“循环湿实验室”及人工智能技术,将药物进入临床的时间从传统5.5年缩短至约2年,成本从5000万-1亿美元降至1500万美元;
研发效率提升:人工智能模型(如Origin 1)助力快速确定研究方向,排除无效方向,聚焦难以成药靶点。
三、业务运营情况
分业务线表现
ABS 201项目:针对雄激素性脱发和子宫内膜异位症适应症,处于1/2a期临床阶段;雄激素性脱发项目已完成单次递增剂量组前两个队列入组,计划上半年完成安全性评估,下半年获得13周疗效结果,研究明年初完成;子宫内膜异位症项目计划今年第四季度开始试验,一年后获得二期概念验证结果。
早期管线:利用Origin 1模型开发针对难以成药靶点的候选药物,计划今年晚些时候宣布更多候选药物。
研发投入与成果
模型发布:发布Origin 1模型,专注于针对“零先验表位”从头设计抗体,可攻克无已知结构性结合剂的靶点(如G蛋白偶联受体、离子通道);
团队与设施:140名员工,拥有位于温哥华的“循环湿实验室”,三个临床阶段项目,超过10个合作伙伴。
运营效率
“循环湿实验室”实现六周周期时间,能够用真实世界数据快速验证模型,提升研发效率。
市场拓展:暂无信息
四、未来展望及规划
短期目标(2026财年及近期)
ABS 201雄激素性脱发适应症:上半年获得安全性结果,下半年获得13周疗效结果,研究明年初完成;
ABS 201子宫内膜异位症适应症:今年第四季度开始试验,一年后获得二期概念验证结果;
早期管线:今年晚些时候宣布更多利用Origin 1模型开发的候选药物。
中长期战略
技术方向:持续推进人工智能平台(如Origin 1)迭代,专注从头设计抗体,攻克难以成药靶点(如G蛋白偶联受体、离子通道);
研发定位:不开发“me too”疗法,聚焦医疗需求高度未满足、现有标准治疗效果不佳的疾病,追求同类首创疗法;
合作与扩展:深化与技术伙伴(如AMD)及制药公司合作,针对难成药靶点开发差异化产品。
五、问答环节要点
人工智能方法差异化
问:人工智能方法与竞争对手(如Recursion)的差异?
答:Origin 1模型专注针对“零先验表位”从头设计抗体,可攻克无已知复合物的靶点(如离子通道、G蛋白偶联受体);Recursion等公司更专注小分子领域,Absci则聚焦抗体设计。
Origin 1模型扩展潜力
问:Origin 1是否仅限于生物制剂,能否扩展到双特异性抗体、小分子?
答:Origin 1基于蛋白质或抗体,可扩展到双特异性抗体,已有双特异性抗体在管线中推进;目前不涉及小分子。
临床前数据转化信心
问:对雄激素性脱发临床前数据转化至人类的信心如何?
答:离体数据(人类头皮活检样本显示毛囊进入活跃生长期、干细胞增加等)提供强信心,结合 stump尾猕猴持久效果,相信能转化;需实现超过90%受体占有率,剂量建模显示可行。
SAD与MAD部分关注点
问:单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)部分的观察重点?
答:SAD部分关注安全性、耐受性及药代动力学(PK),指导后续开发计划;MAD部分评估安全性、耐受性及疗效,终点包括目标区域毛发数量、宽度、色素沉着,13周为趋势指标,26周结果预计持续改善。
定价策略
问:雄激素性脱发作为自费适应症的定价考虑?
答:消费者调研显示患者愿为效果、持久性和便利性付费,定价可能在多年PRP治疗费用到毛发移植费用之间,具体价格待上市前确定。
子宫内膜异位症预期
问:子宫内膜异位症项目的预期及与雄激素性脱发数据的转化关系?
答:安全性结果降低两项目风险,但子宫内膜异位症为特定疾病,转化有限;相比同类药物(如HMI115),Absci分子设计更优、半衰期更长、可测试更高剂量,且试验设计更完善,期望更好疗效。
技术合作伙伴
问:Origin的技术基础设施及合作伙伴?
答:与AMD合作扩展蛋白质设计的计算能力(AMD投资2000万美元);制药合作伙伴聚焦难成药靶点,如已合作针对离子通道设计抗体。
六、总结发言
管理层表示未来24个月对Absci至关重要,ABS 201的雄激素性脱发和子宫内膜异位症适应症将迎来关键临床试验结果;
强调Origin 1模型推动下一代管线发展,致力于利用人工智能设计分子攻克难以成药靶点,解决未满足医疗需求;
公司资金可支撑至2028年上半年,团队(140名员工)及“循环湿实验室”为研发提供保障,期待人工智能药物为患者生活带来改变。