一、开场介绍
会议时间: 2025年HC Wainwright眼科虚拟年会
主持人说明:
Daniel Smith介绍会议背景及Adverum生物技术的基因治疗研发方向
管理层发言摘要:
Linda Rubinstein(CFO)重点介绍湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)基因疗法ICAVEC的临床进展:
已完成I/II期试验(Optic & Luna),显示50%患者实现免注射治疗
三期Artemis试验入组进度超预期
二、财务业绩分析
暂无具体财务数据披露
三、业务运营情况
核心产品进展
ICAVEC基因疗法:
采用专有7M8衣壳技术,实现眼底特异性递送
持续产生抗VEGF蛋白Flibercept,最长随访达5年
临床数据亮点:
50%患者四年免注射
治疗负担降低80%
93%患者偏好优于传统治疗
研发投入
聚焦湿性AMD领域未满足需求:
美国150万患者,全球2000万患者
现有抗VEGF疗法40%患者两年内停药
四、未来展望及规划
短期计划
推进三期Artemis试验(284例患者)
2025年下半年启动第二个三期Aquarius试验
四季度发布Luna试验两年随访数据
长期战略
定位湿性AMD为首个"大众市场"基因疗法适应症
利用眼内给药剂量优势实现规模化生产
定价策略瞄准数万美元/患者(非孤儿药模式)
五、问答环节要点
暂无分析师问答内容
六、总结发言
强调ICAVEC的差异化优势:
最佳注射豁免率(较竞品高45%)
潜在"一次治疗终身受益"的可能性
表达对三期临床快速推进的信心
重申解决wet AMD治疗痛点的使命