一、开场介绍
会议时间: 2025年第二季度业绩电话会议
主持人说明:
Katie Hoga介绍会议目的,强调前瞻性声明披露;
介绍参会管理层及特邀临床专家Ryan Darby博士。
管理层发言摘要:
Arnon Rosenthal(CEO):公司接近重要转折点,预计Q4中期获得关键三期Infrant 3试验顶线数据;
强调FTD GRN(额颞叶痴呆)领域无获批疗法,公司项目具有明确生物学机制。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备:3.073亿美元(预计支撑运营至2027年下半年);
2025年指引:
合作收入:1300-1800万美元;
研发支出:1.3-1.4亿美元;
一般及管理费用:5500-6500万美元。
关键驱动因素
资金重点投向晚期临床项目(如FTD GRN疗法latuzinemab)及早期管线;
与GSK合作推进商业化准备。
三、业务运营情况
核心临床进展
latuzinemab(FTD GRN治疗):
关键三期Infrant 3试验预计2025年Q4读出数据;
新增血浆progranulin为共同主要终点(FDA要求);
2期数据显示疾病进展减缓48%。
AL101(阿尔茨海默病治疗):
二期PROGRESS AD研究完成入组,预计2026年完成。
技术平台与早期管线
ElectroBrain Carrier(ABC)平台:
突破血脑屏障递送抗体、蛋白质、酶和siRNA;
推进抗β淀粉样蛋白抗体(ADP037ABC)和GK酶替代疗法(ADP050ABC)。
四、未来展望及规划
短期目标(2025年)
完成Infrant 3试验数据读出并准备BLA/MAA提交(2026年);
推进AL101二期临床。
中长期战略
拓展神经退行性疾病治疗领域;
利用ABC平台开发多模态脑靶向疗法。
五、问答环节要点
试验设计调整
问:为何增加progranulin为共同主要终点?
答:应FDA统计评审员要求,强调其生物学意义,不影响原临床终点效力。
临床意义阈值
问:25%疾病进展减缓是否具临床价值?
答:在无获批疗法的FTD中,25%减缓即具统计和临床意义(Ryan Darby博士确认)。
安全性
问:ARIA风险如何?
答:latuzinemab未观察到ARIA(与抗淀粉样蛋白药物机制不同)。
六、总结发言
Neil Berkley宣布公司参与9月多项行业会议;
强调公司财务稳健,聚焦关键临床里程碑。