
一、开场介绍
会议时间: 2025年波士顿城市生物制药会议
主持人说明:
David Lebowitz介绍会议议程,邀请Alnylam公司介绍业务概况。
管理层发言摘要:
未具名发言人:公司现有6款上市产品,重点关注ATTR心肌病领域产品Ambutra的上市表现,Q2业绩强劲促使上调全年指引。
Kevin Fitzgerald(首席科学官):回顾RNAi技术27年发展历程,从肝脏靶向扩展到中枢神经系统等多器官应用。
二、财务业绩分析
关键驱动因素
ATTR心肌病药物Ambutra上市表现超预期,推动Q2业绩增长;
遗传性多发性神经病变业务年收入12亿美元,年增长率超30%;
上调全年业绩指引,反映对新产品商业化前景的乐观预期。
三、业务运营情况
核心业务表现
ATTR心肌病市场:全球野生型患者约30万(治疗率仅20%),遗传型约5万;
Ambutra Q2