阿里拉姆制药2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年10月30日
主持人说明： 介绍参会管理层（CEO、CFO、首席商业官、首席研发官等），说明会议议程包括财务业绩、管线进展、商业动态及问答环节，并提示前瞻性陈述风险。
管理层发言摘要：
Yvonne Greenstreet（CEO）：强调三大核心战略支柱——TTR领域领导地位、创新驱动增长、强劲财务表现；Q3业绩显示公司向顶级生物科技企业迈进，TTR franchise收入7.24亿美元（同比增长135%），美国Ambutra心肌病适应症上市初期进展超预期。
二、财务业绩分析
核心财务数据
季度营收：Q3总产品净收入8.51亿美元（同比增长103%，环比增长27%）；
TTR franchise收入7.24亿美元（同比增长135%），其中美国TTR收入5.43亿美元（同比增长194%）；
罕见病业务收入1.27亿美元（同比增长14%）；
财务指引：上调2025年净产品收入指引至29.5-30.5亿美元（原26.5-28亿美元），中点同比增长82%；TTR franchise指引上调至24.75-25.25亿美元（原21.75-22.75亿美元）；
现金流与资本：期末现金及等价物27亿美元，9月通过可转债融资6亿美元，回购2027年到期债券支出11亿美元，新增5亿美元循环信贷额度。
关键驱动因素
收入增长主要由Ambutra在美国心肌病适应症的上市推动，患者需求环比翻倍；
毛利率77%（同比下降3个百分点），主要因Ambutra特许权使用费率随销售额上升而提高；
研发费用3.1亿美元（同比增长23%），主要用于III期临床试验（如Zalbeceran的Zenith试验、Nucrisiran的Triton试验）；销售费用2.63亿美元（同比增长35%），主要为支持Ambutra上市的人员与市场投入。
三、业务运营情况
核心业务表现
TTR franchise：美国Ambutra心肌病适应症上市第二个完整季度，患者需求环比翻倍，收入约3亿美元（占美国TTR收入55%）；健康系统覆盖完成（170家重点机构），90%患者可在10英里内获得治疗； payer覆盖广泛，一线治疗无阶梯限制，多数患者自付费用为零；
罕见病业务：上市5年以上，Q3收入1.27亿美元（同比增长14%），受合作市场订单波动影响但长期趋势稳健。
市场拓展
美国市场：Ambutra心肌病适应症处方医生增长强劲，在学术与社区医疗机构均衡渗透，一线与二线患者（从稳定剂转换）均有显著 uptake；
国际市场：美国以外TTR收入同比增长46%，日本上市初期进展符合预期，德国处于定价谈判阶段，主要国际市场上市预计2026年启动。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026）
临床管线：启动Nucrisiran的Triton PN试验（HATTR PN适应症）、ALN5288（MAPT靶点，阿尔茨海默病）I期试验；推进Zalbeceran的Zenith III期心血管结局试验（入组1.1万人，评估每6个月300mg剂量对高血压患者心血管事件的影响）；
商业拓展：2026年启动Ambutra在欧洲、日本等主要国际市场的上市（定价谈判预计2026年中完成）。
中长期战略
研发管线：ALN 6400（靶向纤溶酶原）进入II期（HHT适应症），探索通用止血剂潜力；ALN5288（MAPT）与ALN APP（β淀粉样蛋白）双靶点布局阿尔茨海默病；
市场定位：巩固TTR领域领导地位，拓展高血压、神经退行性疾病等大适应症，目标2030年实现多管线商业化。
五、问答环节要点
商业策略
一线 vs 二线患者：Ambutra在美国心肌病市场一线份额逐季增长，二线（从稳定剂转换）保持领导地位，目前一线与二线比例接近均衡；
国际定价：日本Ambutra定价具有竞争力，欧洲谈判聚焦创新价值认可，预计2026年上市后贡献逐步释放；
库存与毛利：Q3渠道库存增长被更高毛利转净收入（主要因Onpattro一次性调整）抵消，全年TTR净价格预计同比中个位数下降。
竞争与政策
诊断影响：CMS拟削减PYP显像报销57%，目前未观察到医疗系统担忧，公司将密切关注政策变化；
法律合规：美国检察官就政府价格报告发起调查，公司正配合提供文件，不影响当前运营。
六、总结发言
Yvonne Greenstreet强调Q3业绩体现商业与研发双引擎执行能力，TTR领域领导地位稳固，管线创新潜力巨大；
公司将持续推进国际化扩张（2026年国际上市）、管线研发（III期试验与新靶点布局），目标成为可持续增长的顶级生物科技企业。