阿里拉姆制药2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通生物技术分析师杰西卡·卡弗伦主持，会议目的为交流阿里拉姆制药2026财年业绩及战略，包括首席执行官演讲与问答环节。
管理层发言摘要：
伊冯·格林斯特里特（首席执行官）：强调公司在RNA干扰领域的领导地位，拥有成熟创新引擎与商业执行力；已上市6种药物，2025年合并净产品收入近30亿美元（同比增长81%）；提出“NIDAM 2030：加速创新，扩大影响”战略目标，聚焦TTR领导地位、可持续创新增长、纪律性扩展三大支柱。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年合并净产品收入：近30亿美元（同比增长81%）；
TTR特许经营权收入：约25亿美元（同比翻番，超出初始指导8亿多美元）；
2026年净产品收入指导：49亿至53亿美元（由TTR特许经营权44亿至47亿美元驱动，中点增长率83%）。
关键驱动因素
收入增长主要由Amputra（用于ATTR心肌病）上市推动，其市场需求强劲，患者获取与可负担性良好；
TTR特许经营权的快速增长得益于诊断率提升、产品差异化及商业执行力。
三、业务运营情况
分业务线表现
TTR特许经营权：Amputra上市仅几个季度，在新开始治疗的市场份额接近defamadis，一线使用进展顺利，多数患者自付费用为0美元，90%患者可在离家10英里内接受治疗；
下一代TTR抑制剂Nucrecin（III期）：计划2028年在多发性神经病、2030年在心肌病推出，可实现约95% TTR敲低，每半年给药一次。
研发投入与成果
临床管线：超过25个项目处于积极临床开发阶段，覆盖罕见病、专科和常见病适应症；
平台与制造：推出基于酶连接的RNA干扰制造平台Cirellis，可扩大产能并降低商品成本；
重点项目：Salbiceran（高血压）、ALN4324（2型糖尿病）、ALN2232（肥胖）、My Valsiran（脑淀粉样血管病/阿尔茨海默病）、Alnhtto 2（亨廷顿病）、ALN6400（出血性疾病）等，均具有数十亿美元潜力。
市场拓展
非美国市场：Amputra全球上市计划推进，2026年及以后国际市场贡献将逐步显现；
诊断与患者覆盖：通过证据生成、教育合作等提升ATTR患者诊断率，缩小未治疗差距。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
财务目标：实现净产品收入49亿至53亿美元；
管线推进：完成四次临床数据读出，推进三项III期研究，启动三项II期研究，提交3-4项新IND。
中长期战略（NIDAM 2030）
TTR领导地位：2030年TTR收入市场领先，累计领先；2028年推出Nucrecin（多发性神经病），2030年推出心肌病适应症；
可持续创新：提供2种以上非TTR重磅炸弹药物（含Nucrecin则为3种），扩展至10种组织类型，建立40+临床项目管线，将约30%收入投入非GAAP研发；
扩展与盈利：2030年底实现25%+总收入复合年增长率，期间非GAAP营业利润率约30%。
五、问答环节要点
2030年目标信心
问：为何对2030年雄心勃勃的目标有信心？
答：基于15年设定并超额完成五年目标的历史记录（如“5乘15”“20乘20”），2025年研发、商业、制造等业务均展现强劲势头，且有明确执行计划。
2026年TTR指导驱动因素
问：Amputra的增长驱动因素与去年有何不同？
答：市场需求未饱和，诊断率提升，产品差异化受付款人、医生及患者认可，将继续扩大市场偏好与类别增长。
Amputra推广与仿制药影响
问：不同渠道处方行为及defamadis仿制药影响？
答：学术与社区渠道处方行为相似，一线使用偏好强劲；defamadis仿制药（2028年美国专利到期）或加速联合用药，Amputra标签已包含与defamadis联用数据。
Nucrecin与Amputra的区别与过渡
问：Nucrecin与Amputra的核心差异及过渡策略？
答：Nucrecin实现95% TTR敲低（Amputra为85%）、每半年给药，有望成为新护理标准；2030年后CM适应症上市将推动利润率提升，过渡策略待产品上市后明确。
组织递送扩展
问：如何实现10种组织类型递送目标？
答：RNA干扰为进化保守过程，已解锁肝脏、中枢神经系统等，每个新组织将成为业务价值倍增器，支持多基因和复杂疾病治疗。
六、总结发言
管理层强调阿里拉姆处于RNA干扰技术早期阶段，“NIDAM 2030”战略将推动公司成为领先的科学驱动型全球生物制药公司；
目标2030年影响数百万患者，实现超100亿美元年收入，拥有行业领先管线，提升制造能力并降低成本，同时履行社会责任；
感谢投资者支持，表达对未来增长及改变人类健康的信心，称“最好的还在后面”。