阿里拉姆制药2025财年四季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026年2月12日
主持人说明：
介绍参会管理层：首席执行官Yvonne Greenstreet、首席商业官Toga Tangular、首席医疗官Pushkal Garg、首席财务官Jeff Poulton；说明会议目的为回顾2025年第四季度及全年财务结果、业务进展并展望未来战略；提示通话包含前瞻性陈述，实际结果可能有差异。
管理层发言摘要：
Yvonne Greenstreet（首席执行官）：强调公司作为RNAi疗法领导者，2025年为变革性一年，实现Amputra（ATTR心肌病）里程碑式批准，合并净产品收入近30亿美元（同比增长81%），达成全年GAAP盈利；提出NYLAM 2030战略目标，基于三大支柱（TTR特许经营权领导地位、可持续创新增长、盈利扩展），计划2030年底实现超25%收入复合年增长率及约30%非GAAP营业利润率。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年合并净产品收入：近30亿美元（同比增长81%）；
Q4净产品收入：9.95亿美元（同比增长121%，环比增长17%）；
合作收入：2025年5.53亿美元（同比增长8%），含Zalbeceran 3期试验相关3亿美元里程碑；
特许权使用费：2025年1.74亿美元（同比增长90%），主要来自诺华Leqvio销售额；
产品销售毛利率：2025年77%（同比下降4%）；
非GAAP研发费用：约12亿美元（同比增长17%）；非GAAP销售和管理费用：约10亿美元（同比增长22%）；
全年非GAAP营业收入：8.5亿美元；
现金及等价物：2025年底29亿美元（2024年底27亿美元）。
关键驱动因素
收入增长主要由TTR特许经营权推动，尤其是Amputra（ATTR心肌病）在美国上市后的强劲表现；
毛利率下降因Amputra特许权使用费增加（支付给赛诺菲的平均费率上升）；
研发费用增长因启动三项3期临床研究（Zalbeceran的Zenith试验、nucrisiran的Triton CM和PN试验）；销售和管理费用增长因支持Amputra上市的投资增加。
三、业务运营情况
分业务线表现
TTR特许经营权：Q4净收入8.58亿美元（环比增长18%，同比增长151%）；美国市场收入同比增长222%，国际市场同比增长47%；
罕见病业务：Q4净收入1.36亿美元（同比增长26%），Givlari和Oxluma 2025年共同成为5亿美元特许经营权。
市场拓展
Amputra（ATTR心肌病）：美国上市后新患者采用率强劲，一线准入覆盖超90%付款人，约90%患者自付费用为零，90%患者可在10英里内获得治疗；日本市场上市六个月表现与行业领先产品一致；德国确定CM适应症定价，计划2026年在更多国际市场推出。
研发投入与成果
2025年启动三项3期研究：Zenith（Zalbeceran用于高血压）、Triton CM（nucrisiran用于ATTR心肌病）、Triton PN（nucrisiran用于遗传性ATTR多发性神经病）；
扩展4项新临床项目：ALN2232（靶向ACVR1C，肥胖）、ALN5288（靶向TAU，阿尔茨海默病）、ALN4285和ALN4915（未披露细节）；合作伙伴提交5项新临床项目；
推出酶连接制造平台Cirellis，旨在扩大产能并降低成本；管线拥有超25个临床项目，覆盖罕见病、专科和常见病领域。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
合并净产品收入指引：49-53亿美元（中点同比增长71%），其中TTR销售额44-47亿美元（中点同比增长83%），罕见病销售额5-6亿美元（中点同比增长10%）；
合作和特许权使用费收入：4-5亿美元；
非GAAP研发和销售管理费用：27-28亿美元（中点同比增长26%），研发投入聚焦3期研究及早期管线（计划提交3-4项新IND）。
中长期战略（NYLAM 2030）
TTR领导地位：2028年推出nucrisiran用于多发性神经病，2030年用于心肌病，目标收入引领市场；
可持续创新：提供2种以上TTR外重磅炸弹药物，RNAi递送扩展至10种组织，2030年底管线超40个临床项目，约30%收入投入非GAAP研发；
盈利增长：2030年底收入复合年增长率超25%，非GAAP营业利润率约30%，2030年后nucrisiran或推动利润率至40%左右。
五、问答环节要点
Amputra市场表现与指引
问：2026年新患者采用及一线混合情况，与竞品转换趋势？
答：Amputra上市基本面强劲，新治疗开始份额接近竞品，一线准入改善，类别增长健康，支持全年指引。
TTR特许经营权定价与增长
问：2026年净价格下降及国际市场动态？
答：美国净价格预计中个位数下降（与2025年类似），全年逐步进行；国际市场德国CM定价短期影响Q1收入，后续销量增长将恢复环比增长。
研发管线优先级与风险
问：亨廷顿病项目推进标准及肥胖管线优先级？
答：亨廷顿病项目关注蛋白敲低（目标>50%）和安全性，计划2023年底公布1期数据；肥胖管线优先ACVR1C（靶向内脏脂肪），因疗效潜力优于其他靶点。
外部创新与合作
问：外部创新策略及合作形式？
答：聚焦互补技术（如递送）和早期药物机会，补充内部管线，保持高科学和财务标准。
竞争与利润率影响
问：nucrisiran上市对利润率影响及竞争产品应对？
答：nucrisiran无特许权使用费，2030年后或推动利润率至40%；竞争产品可能扩大类别，公司凭借先发优势（敲低特性、临床数据、给药便利性）保持有利地位。
六、总结发言
管理层总结2025年为“非凡的一年”，成功推出Amputra，实现可持续盈利，管线和平台进展显著；
强调2026年将执行财务指引，聚焦NYLAM 2030战略，加速创新（如RNAi递送扩展）和扩大患者影响，打造多特许经营增长公司。