Alto Neuroscience2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年9月8日至9月10日
主持人说明：
H.C. Wainwright高级医疗分析师Patrick Truccio主持会议，介绍会议为第27届年度全球投资大会的一部分，目的是介绍Alto Neuroscience公司及其精准精神病学平台。
管理层发言摘要：
Amit Etkin（CEO）：强调当前精神病学领域缺乏精准性，导致药物开发失败率高、效果小；公司核心策略是通过生物标志物（如EEG、认知测试、可穿戴设备数据）锚定药物开发与部署，解决疾病异质性问题。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现
Alto 207（难治性抑郁症）：
机制：复方制剂（普拉克索+昂丹司琼），靶向D2/D3受体，解决多巴胺水平低问题；透皮贴剂设计减少恶心呕吐副作用，剂量递增速度提高5倍。
进展：计划2027年开展IIb期试验，可能纳入注册包；目标人群为生物标志物定义的难治性抑郁症患者（约30-50%的抑郁症人群）。
Alto 101（精神分裂症认知障碍）：
机制：PD4抑制剂透皮贴剂，通过增加cAMP改善神经可塑性；Theta ITC为核心EEG生物标志物，独立验证显示其为精神分裂症最稳健的认知相关标志物。
进展：概念验证试验进行中，采用交叉设计，主要终点为EEG变化，2025年晚些时候读出；I期显示剂量依赖性EEG改善，健康人单次给药认知改善与EEG相关。
Alto 300（重度抑郁症辅助治疗）：
机制：阿戈美拉汀复方，基于EEG机器学习生物标志物筛选患者（约50% MDD人群阳性），预测疗效且不增加安慰剂反应。
进展：IIb期试验进行中，2026年年中读出；中期分析显示药物样信号，因研究中心执行问题（专业患者入组）调整后继续推进。
Alto 100（双相抑郁症）：
机制：神经可塑性增强剂，基于记忆测试生物标志物筛选认知障碍患者。
进展：IIb期试验2026年下半年读出；前期MDD辅助人群显示Cohen's D=0.47（接近显著），双相抑郁症领域治疗需求高（现有抗精神病药物副作用大）。
Alto 203（注意力与觉醒障碍）：
机制：H3反向激动剂，改善认知与觉醒，EEG生物标志物显示注意力提升。
进展：因资金优先分配，当前未推进；单剂量研究显示活性，潜在用于注意力缺陷人群，未来可能通过合作开发。
研发投入与成果
平台技术：专有生物标志物平台整合EEG（如Theta ITC）、认知测试、可穿戴设备数据，用于患者筛选与疗效评估；Theta ITC生物标志物在精神分裂症认知障碍中独立验证成功。
剂型创新：多个管线采用透皮贴剂设计（如Alto 101、Alto 207），减少口服给药副作用（恶心呕吐），提高耐受性。
四、未来展望及规划
短期目标（6-12个月）
2025年晚些时候：Alto 101精神分裂症认知障碍概念验证试验读出。
2026年年中：Alto 300 IIb期试验读出。
2026年下半年：Alto 100双相抑郁症IIb期试验读出。
中长期战略
2027年：Alto 207难治性抑郁症IIb期试验（可能纳入注册包）。
平台拓展：生物标志物策略推广至更多神经精神疾病，如双相情感障碍、认知障碍等；管线资产可能通过合作或自主开发推进至III期及商业化。
五、问答环节要点
平台差异化
问：精准精神病学平台与传统方法的区别？
答：传统方法基于异质性临床诊断，公司通过生物标志物（EEG、认知测试等）筛选30-50%的精准人群，提高疗效（如Alto 207的Cohen's D=1.1，为传统药物3倍）。
临床试验设计
问：IIb期试验成功标准？
答：统计学显著性为核心标准，效应量越大越好；Alto 300/100等因临床需求高，达标后可推进III期。
风险与应对
问：Alto 100前期失败原因？
答：非药物/生物标志物问题，系研究中心入组“专业患者”导致依从性低；调整后辅助人群显示阳性信号，双相抑郁症适应症继续推进。
六、总结发言
管理层强调公司现金储备可支持至2028年，足以完成Alto 101/300/100/207等核心管线的IIb期试验；
核心竞争力在于生物标志物平台解决精神病学异质性问题，扭转领域高风险认知；
未来重点为执行管线试验，让数据验证平台价值，目标将多个资产推进至注册阶段，填补神经精神疾病治疗空白。