Alto Neuroscience2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
主持人介绍会议时间与目的： 会议由Stifel公司分析师Paul Matteis主持，目的是邀请Alto Neuroscience创始人兼首席执行官Amit Etkin进行公司概况介绍并开展问答环节。
管理层发言摘要：
Amit Etkin介绍公司是专注于精神病学领域未满足需求的药物研发企业，采用以生物学为导向的精准医疗方法，将精准医疗理念首次应用于精神病学领域。
公司所有项目均处于二期临床阶段（多数为晚期二期），未来两年将有多个关键数据读出；部分项目计划启动二期B及三期试验，目标是降低药物与生物标志物风险，尽快进入商业临床阶段。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Alto 300（阿戈美拉汀）： 已在欧洲/澳大利亚获批的抗抑郁药，机制为褪黑素激动剂+5ht2C拮抗剂，开发用于美国市场抑郁症辅助治疗。当前处于二期B阶段，计划纳入200名生物标志物阳性患者，2026年年中读出结果；采用25mg剂量以规避肝毒性风险，历史数据显示25mg剂量肝功能指标异常率与安慰剂相当。
Alto 207： 普拉克索（多巴胺激动剂）与昂丹司琼（止吐药）的固定剂量组合，针对难治性抑郁症。历史研究显示效应量显著（Cohen's d达0.5-0.9），但恶心呕吐限制使用；联合制剂可实现更高剂量、更快滴定（较现有标签快5倍）。计划2026年上半年启动二期B阶段，2027年初启动三期试验，目标纳入注册路径。
Alto 101： PDE4抑制剂透皮贴剂，用于精神分裂症认知障碍（无现有治疗手段）。采用脑电图生物标志物作为主要终点，通过透皮制剂减缓吸收以降低恶心呕吐风险。2026年第一季度公布概念验证试验结果（交叉设计，10天给药，评估脑电图及认知功能）。
Alto 100： 神经可塑性增强化合物，针对双相情感障碍抑郁症（伴神经可塑性缺陷），通过学习记忆测试筛选患者。二期B阶段纳入200名患者（150名生物标志物阳性），评估MADRS评分变化，2026年下半年读出结果。
研发投入与成果
采用脑电图生物标志物、血液/尿液检测等技术优化患者筛选与试验设计，如Alto 300通过脑电图生物标志物富集人群，Alto 101以脑电图信号作为认知障碍替代终点。
针对药物耐受性问题进行制剂优化，如Alto 101将速释口服改为透皮贴剂以减少恶心呕吐，Alto 207通过联合止吐药实现快速滴定。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度的战略重点与财务预期）
关键数据读出：Alto 101（2026年第一季度）、Alto 300（2026年年中）、Alto 100（2026年下半年）。
试验启动：Alto 207计划2026年上半年启动二期B阶段，2027年初启动三期试验；Alto 300二期B阶段进展中，目标2026年年中完成。
中长期战略（行业趋势判断、公司定位、投资方向等）
定位精准精神病学领域，通过生物标志物与药物机制结合，解决传统精神病学试验中人群异质性、依从性差等系统性风险（如Alto 100试验中通过严格筛选排除“职业患者”）。
投资方向聚焦难治性抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症认知障碍等未满足需求领域，以替代现有疗效有限、副作用大的抗精神病药物。
五、问答环节要点
Alto 300相关
中期分析：因早期项目（Alto 100）发现患者依从性问题，对Alto 300试验进行盲态中期分析，剔除4个低依从性站点数据，将生物标志物阳性患者从150人增至200人，确认药物信号后继续试验。
肝安全性：仅开发25mg剂量，历史数据显示该剂量肝功能指标异常率与安慰剂相当，公司试验中未出现因肝毒性触发的停药案例。
Alto 207相关
疗效与真实世界应用：普拉克索单药在抑郁症中效应量显著（Cohen's d 0.5-0.9），但恶心呕吐限制临床使用；联合制剂可快速滴定至有效剂量，历史小规模试验显示MADRS评分改善8分（Cohen's d 1.1）。
开发策略：基于现有药代动力学、安全性数据，与FDA沟通后确定无需等待二期B结果即可启动三期试验，加速NDA申报。
试验设计与风险控制
采用交叉设计、生物标志物富集、严格依从性监测（血液/尿液检测）等方法降低试验风险；如Alto 101采用10天给药交叉设计，以脑电图生物标志物为主要终点。
针对PDE4抑制剂、多巴胺激动剂等常见的恶心呕吐副作用，通过透皮制剂、联合止吐药等方式解决。
六、总结发言
管理层表示公司核心战略是通过精准医疗方法革新精神病学药物开发，聚焦未满足需求领域；现有管线（Alto 300/207/101/100）覆盖抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症认知障碍等关键适应症，均处于关键开发阶段。
资金储备充足（现金 runway至2028年），近期通过PIPE融资5000万美元加速Alto 207项目开发，计划通过关键数据读出推动资本运作，目标是将药物尽快推向临床，替代现有副作用大、疗效有限的治疗方案。