Alto Neuroscience2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
主持人说明：
会议由杰富瑞高级生物技术分析师Andrew Tsai主持，目的是讨论Alto Neuroscience的公司战略、研发项目及未来12-24个月的里程碑。
管理层发言摘要：
Amit Etkin（创始人、总裁兼首席执行官）介绍公司专注于精神疾病药物开发，采用生物标志物和精准医疗方法，针对抑郁症、精神分裂症等领域，目前有四个II期阶段药物项目。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
ALTO 101： 针对精神分裂症相关认知障碍（CIS），采用PDE4抑制剂，透皮制剂减少恶心等副作用。I期研究显示单次给药改善脑电图生物标志物和认知，II期概念验证试验以theta反应为主要终点，2026年初公布结果，成功则推进至IIb期。
ALTO 207： 收购自Chase Pharmaceuticals的难治性抑郁症药物（多巴胺激动剂与昂丹司琼固定剂量组合），可减少恶心并快速给药。计划2026年上半年启动IIb期试验（1:1随机、8周给药、目标剂量滴定），2027年初启动III期。
ALTO 300： 阿戈美拉汀（褪黑素受体激动剂/5-HT2C受体拮抗剂），欧洲已获批抗抑郁，美国作为新化学实体开发，结合脑电图生物标志物筛选患者。IIb期研究2026年年中公布结果，中期分析后样本量调整为200名生物标志物阳性患者。
ALTO 100： 针对双相情感障碍抑郁症，采用生物标志物方法，需依赖生物标志物筛选患者，具体进展未详细披露。
研发投入与成果
采用生物标志物驱动的精准医疗策略，结合机器学习开发脑电图等生物标志物，用于患者筛选和疗效预测。
对ALTO 207进行制剂优化（固定剂量组合），ALTO 101改为透皮制剂以改善耐受性。
四、未来展望及规划
短期目标（12-24个月）
2026年初：ALTO 101（精神分裂症认知障碍）II期结果公布。
2026年中：ALTO 300（抑郁症辅助治疗）IIb期结果公布。
2026年上半年：启动ALTO 207（难治性抑郁症）IIb期试验。
2027年初：启动ALTO 207 III期试验。
中长期战略
持续推进精准医疗在精神疾病领域的应用，通过生物标志物优化患者筛选和药物开发。
加速管线资产推进，目标将ALTO 207等项目推向市场，填补难治性抑郁症、精神分裂症认知障碍等领域的治疗空白。
五、问答环节要点
ALTO 207相关
收购原因：基于低多巴胺能表型的生物学洞察，Chase的固定剂量组合（多巴胺激动剂+昂丹司琼）可减少恶心并快速给药，Pax D研究显示科恩d值0.9的疗效信号。
FDA沟通：讨论IIb期设计（无需额外调整）和III期准备（需慢性毒理学研究和昂丹司琼剂量范围研究），支持项目加速。
IIb期设计：1:1随机、8周给药、目标剂量滴定，主要终点为疗效，计划2026年上半年启动。
ALTO 101相关
延迟原因：临床试验受假期影响，患者入组和评估时间调整，非因生物标志物验证问题。
生物标志物：theta反应脑电图指标，经两次前瞻性复制，与认知高度相关，作为II期主要终点。
ALTO 300相关
中期分析：2025年初进行，独立委员会建议增加样本量（科恩d值从0.45调整为0.4），最终纳入200名生物标志物阳性患者。
差异化优势：耐受性优于抗精神病药，结合机器学习生物标志物筛选高5-HT2C张力/低多巴胺能患者。
公司战略
资产收购：目前规模合适，聚焦现有管线，但不排除未来基于生物标志物洞察的机会性收购。
六、总结发言
管理层强调2026年将是多个关键管线项目（ALTO 101、ALTO 300）数据公布的重要年份，对生物标志物驱动的精准医疗策略充满信心。
公司将继续推进现有项目的临床开发，加速ALTO 207等潜力资产的上市进程，致力于解决精神疾病领域未被满足的医疗需求。