Apellis2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的：回顾公司发展现状，介绍产品管线进展，探讨未来战略规划。
管理层发言摘要：
Cedric Francois（联合创始人兼首席执行官/总裁）介绍公司专注于补体通路C3靶点，为该领域全球领导者，目前拥有三款已获批产品（Empavedi、Xiphoveri）及多个在研项目；强调产品在血液疾病、眼科疾病及肾脏疾病领域的临床价值，致力于通过创新疗法改善患者生活。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收、净利润、每股收益（EPS）、收入结构：暂无信息
资产负债表关键指标、现金流情况：暂无信息
关键驱动因素
对营收/利润变动的原因解释（市场、产品、成本、政策等）：提及第三方共付额援助组织Good Days资金不足对Xiphoveri销售产生约1300万美元的不利影响；与Sobi达成协议获得2.75亿美元预付款，增强现金流，为研发和商业化提供资金支持。
三、业务运营情况
分业务线表现
已获批产品：
Empavedi：2021年获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症，2025年新增T3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎适应症，临床试验显示治疗6个月后70%患者肾脏组织病理学无疾病痕迹；
Xiphoveri：2023年获批用于地理萎缩，上市两年半，目前约10%的GA患者接受治疗，真实世界证据显示能显著减缓萎缩性病变生长，在视网膜会议上有多项学术研究支持。
研发投入与成果
III期临床试验：推进Empavedi在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟性移植物功能障碍的III期试验，计划年底前启动；
APL3007项目：探索Xiphoveri与皮下注射siRNA结合，目标延长给药周期至每三个月一次并提高疗效，已启动II期研究；
早期研发：推进新生儿Fcγ受体基因编辑项目，IND申请在审。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度的战略重点与财务预期）
推动Empavedi在C3G和ICMPGN适应症的商业化，预计年底前约50名早期用药患者转换为商业产品；
启动FSGS和延迟性移植物功能障碍的III期临床试验，加快患者入组；
持续应对Good Days资金不足对Xiphoveri销售的影响，预计为“新的常态”。
中长期战略（行业趋势判断、公司定位、投资方向等）
深耕补体通路C3靶点，拓展Empavedi在肾脏疾病领域的适应症，探索FSGS、延迟性移植物功能障碍等潜在市场；
优化Xiphoveri的疗效和给药方案，通过APL3007项目提升地理萎缩治疗效果，扩大患者覆盖；
推进基因编辑等前沿技术平台的研发，丰富管线布局，巩固在补体疗法领域的全球领导地位。
五、问答环节要点
Empavedi商业化与竞争
新获批适应症标签覆盖C3G和ICMPGN，定位广泛患者群体，强调与口服竞品相比，皮下输注给药在依从性（可延迟补注）和疗效（组织病理学改善）方面的优势；
早期上市预期参考阵发性睡眠性血红蛋白尿症经验，现场团队已开展患者定位和医生教育，预计初期有等待治疗患者“激增”，随后进入稳定增长阶段。
Xiphoveri市场与研发
当前GA市场治疗率仅约10%，未满足需求巨大，主要挑战在于向医生传达疾病对患者生活质量的影响（如“吸管视野”）及药物疗效；
APL3007项目通过siRNA降低全身C3水平80%-90%，结合Xiphoveri玻璃体内注射，目标将给药周期从每两个月延长至三个月并提高病变减缓率，安全性基于Empavedi临床数据支持。
研发管线进展
FSGS和延迟性移植物功能障碍III期试验设计：延迟性移植物功能障碍试验已在ClinicalTrials.gov公布，FSGS试验设计待竞争对手相关数据公布后披露；
基因编辑项目：针对新生儿Fcγ受体的IND申请在审，为长期研发方向。
六、总结发言
管理层对未来发展方向、公司愿景、战略重点的总结：强调2025年为公司“重建年”，经历管理层过渡后，聚焦Empavedi在肾脏疾病领域的商业化和Xiphoveri的市场拓展；看好研发管线潜力，包括III期临床试验、APL3007项目及早期基因编辑项目，认为现有资金足以支持可持续盈利，致力于通过补体通路创新疗法成为全球领先的生物制药公司。