Apellis2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年第三季度
主持人说明： 召开Apellis制药公司2025年第三季度财报电话会议，会议正在录制，介绍企业参会人员及分析师团队。
管理层发言摘要：
Cedric Francois博士（联合创始人兼首席执行官）：强调公司专注于补体系统过度激活相关疾病的治疗，通过靶向C3从源头解决补体驱动疾病；已将数十年创新转化为两种获批药物（Xifoverine和Empavedi），覆盖四种严重疾病，拥有差异化C3平台；第三季度取得FDA批准Empavelli用于治疗C3G和原发性ICMPGN等关键进展。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收：第三季度总收入4.59亿美元，其中Sifoveri产品净收入1.51亿美元，Empavelli产品净收入（含PNH、C3G和原发性ICMPGN适应症）2700万美元；
其他财务指标：交付Sifoveri约101,000剂（含86,000剂商业剂量和15,000剂免费药物剂量）；第三季度运营费用2.35亿美元，同比下降；期末现金及现金等价物4.75亿美元。
关键驱动因素
收入增长：Empavelli获FDA批准扩展适应症，带来约5,000名潜在患者；Sifoveri保持市场领导地位，新患者开始治疗占比52%；
收入阻力：免费药物使用量高于预期，对Sifoveri收入造成约1500万美元不利影响（前三个季度累计近4000万美元）。
三、业务运营情况
分业务线表现
Empavelli：获FDA批准用于治疗2012岁及以上C3G或原发性ICMPGN患者，新增约5,000名潜在患者；上市两个月收到152份患者开始治疗表（含约50名EAP计划患者转换），预计年底累计达225份；覆盖20个高处方量客户中的19个，付款人认可度高；
Sifoveri：第三季度总注射量增长4%，占新患者开始治疗的52%及整体市场的60%以上；目前仅约10%的GA患者接受补体抑制剂治疗，预计未来12-18个月通过新工具和市场教育推动增长。
研发投入与成果
推进Sifoveri预充式注射器开发，处于临床测试阶段，旨在提高医生使用便利性和市场渗透率；
启动Empavelli在原发性FSGS和DGF的关键试验规划，预计年底前启动试验；
开展APL3007（Sifoveri与Sirna产品联合疗法）2期试验，目标延长给药周期至每三个月一次。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年底-2026年）
Empavelli：推动EAP计划患者年底前完成商业药物转换，优化患者开始治疗流程（当前需4-6周），提升市场渗透率；
Sifoveri：推出预充式注射器等新工具，开展市场教育，推动注射量稳定增长。
中长期战略
产品管线：拓展Empavelli在FSGS、DGF等罕见肾脏疾病的适应症，巩固补体疗法领导地位；
市场扩张：通过差异化疗效和便利给药方式，扩大C3抑制剂在GA、罕见肾脏疾病等领域的整体市场规模。
五、问答环节要点
Empavelli上市进展
问：C3G等适应症市场渗透是否会快于预期？
答：预计年底前完成早期采用者和EAP患者转换，2026年进入稳定持续增长阶段；
Sifoveri市场动态
问：免费药物使用是否会持续增加？
答：免费药物反映真实治疗需求，将持续监控但不预期竞争驱动的显著增长；
研发与产品策略
问：预充式注射器何时上市及影响？
答：处于临床测试阶段，上市时间未披露，预计将扩大Sifoveri处方者范围，尤其是偶尔使用者和尚未采用的医生；
财务与运营效率
问：患者开始治疗时间能否缩短？
答：当前4-6周为罕见病上市典型周期，正通过优化付款人政策和流程逐步缩短。
六、总结发言
管理层对2025年取得的进展表示认可，包括Empavelli新适应症获批、Sifoveri市场地位巩固及现金流改善；
强调公司将继续利用C3平台优势，推进产品管线拓展和市场教育，致力于为补体介导疾病患者提供创新治疗方案，预计2026年基于现有基础实现进一步增长。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】
Apellis制药公司（APLS）2025年第三季度财报电话会议 Apellis制药公司（APLS）2025年第三季度财报电话会议 声明:以下内容由机器翻译生成，仅供参考，不构成投资建议。 企业参会人员：Eva Stroynowski（投资者关系负责人）
Cedric Francois博士（联合创始人兼首席执行官）
Tim Sullivan（首席财务官）
David Acheson（商业执行副总裁）
Caroline Baumal博士（首席医疗官）
分析师：John Miller（Evercore ISI）
Anupam Rama（摩根大通）
Yigal Nochomovitz博士（花旗集团）
Steve Seedhouse博士（Cantor Fitzgerald）
Elizabeth（高盛）
Kathy（Jefferies）
Colleen Kusy（Baird）
身份不明的参会者
Lachlan Hanbury-Brown（William Blair）
Derek Archila（富国银行）
Biren Amin（Piper Sandler）
Judah Frommer（摩根士丹利）
Ryan Deschner（Raymond James）
Douglas Tsao（H.C. Wainwright）
Graig Suvannavejh（瑞穗）
Lisa Walter（加拿大皇家银行资本市场）
发言人：主持人早上好，女士们，先生们。感谢大家的等候，欢迎参加Apellas制药公司2025年第三季度财报电话会议。请注意，今天的会议正在录制。现在我将把电话转给投资者关系负责人Eva Straynoski。请讲。
发言人：Eva Stroynowski早上好，感谢大家参加我们讨论Apellison公司2025年第三季度财务业绩的会议。与我一同参加会议的有联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士、商业执行副总裁David Acheson、首席医疗官Caroline Bauml博士以及首席财务官Tim Sullivan。在我们开始之前，我想指出，我们将发表基于当前预期和信念的前瞻性陈述。这些陈述受某些风险和不确定性的影响，实际结果可能存在重大差异。我鼓励大家查阅我们向SEC提交的文件中讨论的风险因素以获取更多细节。
现在我将把电话转给Cedric。
发言人：Cedric Francois博士谢谢Eva。在深入探讨我们的第三季度业绩和产品线进展之前，我想简要强调一下Apetis着手解决的未被满足的需求，以及我们为何处于独特地位来应对这一挑战。Apetis是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于靶向补体系统的过度激活，补体系统是免疫系统中的一种先天防御机制，保护身体免受急性感染和疾病的侵害。然而，当补体长期不受调控时，可能会对健康造成毁灭性影响，引发一系列严重的、往往危及生命的疾病。大多数已获批的补体靶向疗法通过仅阻断补体级联反应中的下游蛋白来抑制补体。
T5抑制剂不会影响驱动炎症和组织损伤的上游活性。同样，B因子抑制剂在级联反应中作用较早，仅能有限地减少替代途径的放大，但允许经典途径和凝集素途径的活性持续存在，导致部分疾病活性未得到控制。Apelis科学基于一个简单但强大的理念：通过靶向C3（所有补体途径汇聚的中心枢纽）从源头解决补体驱动的疾病。通过这种方式，我们采用了一种根本不同的方法，能够从根本原因上实现全面的疾病控制。几十年来，普遍观点认为C3由于其在免疫防御中的核心作用而无法被有效调节。
Apellis通过设计pexetacoplan解决了这一挑战，这是一种同类首创的C3抑制剂，可控制过度活跃的补体，同时保留必要的免疫功能。其结果既是药物设计上的技术壮举，也是患者临床治疗的革命性进步。这一愿景使Apellis与众不同。我们掌握了核心技术，重新定义了补体疗法。科学优势支撑了我们迄今为止的成功。如今，我们已将数十年的创新转化为两种获批药物，覆盖四种严重疾病。Apetis是商业化阶段的领导者，拥有真正差异化的C3平台。Xifoverine是首个用于地图样萎缩的治疗方法，在最广泛的患者群体中显示出减缓疾病进展的强大疗效。
Empavedi在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中显示出同类最佳的血红蛋白改善效果，并能完全清除肾脏中的C3沉积。这些成就共同凸显了我们前所未有的临床创新，并增强了Apelisa在补体科学领域的竞争优势。现在转向我们的业务业绩，第三季度是进一步取得进展的时期，我们在强劲表现的基础上继续前进。一个关键里程碑是FDA批准EMPA用于治疗2012岁及以上患有C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（ICMPGM）的患者。这一批准将Empowerment的潜在市场扩大了约5, 000名患者，并标志着一种突破性疗法的诞生，该疗法在关键疾病控制措施的三重指标上均取得了显著成果，包括蛋白尿减少、EGFR稳定以及C3沉积的大量清除。
凭借广泛的适应症标签，我们为在医生一致认为疗效将驱动治疗决策的领域推出产品做好了充分准备。David将很快分享更多关于上市进展的信息。转向Sifoverine，每两个月给药一次具有持续且不断增加的益处。正因为如此，如今诊断为GA的患者中只有约10%接受补体抑制剂治疗。短期内，我们预计注射量将出现稳定且有节制的增长，下一次增长拐点将由我们计划在未来12至18个月内推向市场的新工具和有针对性的市场教育举措驱动。
我们相信这些举措将重新加速补体治疗的采用，并扩大整个GA市场。总体而言，我们的重点仍然是利用我们在补体介导疾病方面的专业知识，为患有严重疾病的人们的生活带来积极影响。考虑到这一点，我们继续最大化mpaveni的市场机会，推动SAF ovary的扩张，并推进我们的产品线。现在我将把电话转给David，了解我们商业活动的最新情况。David？
发言人：David Acheson谢谢Cedric和大家早上好。我将从Empavelli以及最近在C3G和原发性ICMPGN中的批准开始。我们的上市已经进行了两个月，我对到目前为止的进展感到非常满意。肾病学界的反馈非常出色，我们正将这种势头带入第四季度。在美国，我们估计约有5, 000名C3G和原发性ICMPGN患者。值得注意的是，Empavelli的广泛适应症使其成为首个也是唯一一个获批用于全面患者群体的治疗方法，包括患有C3G的成人患者、患有ICMPGN的成人患者、患有C3G的儿科患者、12岁及以上的原发性ICMPGN患者以及移植后C3G疾病复发的患者。
Amphibilling是这5, 000名患者中约三分之二患者的唯一获批疗法，我们相信对于患者有替代选择的另外三分之一患者，它提供了高度差异化的疗效。广泛的适应症标签和强大的临床数据共同为Empivelic的长期成功上市奠定了基础。患者首次可以使用同类首创的C3靶向疗法，也是唯一一种已证明能够通过控制所有三种疾病标志物（包括蛋白尿减少、EGFR稳定和C3沉积大量清除）来保护肾功能的补体疗法。Infovelli通过我们紧凑的一次性在体自动注射器给药。
患者可以在自己家中自行给药，无需看到针头。市场的早期反馈非常积极，强调了其易用性和每周两次给药的便利性。Empavelli的药代动力学特征使患者能够按照自己的意愿灵活接受治疗，避免了口服替代疗法所需的每日两次给药。在上市前，我们将我们的现场团队扩大到约100人，确保覆盖管理这些患者的每位美国肾病学家。我们与医生的广泛上市前接触以及患者识别工作为成功推出奠定了坚实基础。
正如我们在获批电话会议中所传达的，我们将在上市初期报告的上市指标是患者开始治疗表。截至9月底，我们已收到152份Empavelli的患者开始治疗表。这一数字包括来自我们扩展获取计划（EAP）的约50名患者，他们正在转为使用商业药物。我们有望在今年年底前让这些EAP患者使用商业药物。提醒一下，患者开始治疗通常需要四到六周的时间。随着我们在上市过程中获得更多经验，以及本季度付款人政策的更新，我们看到有机会加快这一时间框架，我们在高处方量的处方者中取得了重大进展，并对采用率的持续增长充满信心。
在该领域20个最具影响力和高处方量的客户中，19个拥有REMS认证的处方者，其中大多数中心已提交开始治疗表。这清楚地表明我们的上市努力正在转化为重点客户的实际应用。在准入方面，我们对付款人对Empavelli在C3G和原发性ICMPGN中的价值的认可以及这些患者成功获得药物的速度感到鼓舞。此外，我们专门的上诉协助团队正与患者和处方者密切合作，导航预期的事先授权要求，以最大限度地减少延误并支持顺利开始治疗。
对于罕见病上市而言，这是令人难以置信的鼓舞人心的早期几周，我们对医生和患者的强烈参与感到兴奋。我们从处方者习惯中学到了很多，一旦医生了解了我们疗法的差异化特征，他们很快就会坚信其疾病修饰潜力。我们相信我们已经度过了大多数早期采用者和EAP患者的一次性浪潮，预计到今年年底将收到225份或更多的累计开始治疗表。展望未来，随着认知度的提高和患者准入的持续扩大，我们对Empavelli的长期增长潜力充满信心。
转向Sifobri，我们欣喜地看到本季度总注射量估计增长4%，市场领导地位持续巩固。与我们的预期一致，Xifovery保持领先地位，在第三季度约占新患者开始治疗的52%，占整体市场的60%以上。随着商业化的成熟，我们已经度过了早期采用者阶段，预计短期内注射量将稳定且有节制地增长。重要的是，我们相信长期市场机会仍然巨大，具有重磅炸弹潜力。如今，在被诊断为GA的患者中，只有约10%接受补体抑制剂治疗，特别是对于视网膜专科医生而言。
平均而言，在他们的诊所中，只有五分之一的GA患者接受补体抑制剂治疗。这为通过扩大处方者总数和增加现有诊所的采用率留下了巨大的增长空间。为了推动这一机会，我们专注于疾病认知和教育，通过我们计划在未来12至18个月内推向市场的新工具和有针对性的市场教育举措，为下一波增长奠定基础。
我现在将把电话转给Caroline，她将分享这些举措的更多细节，并提供我们产品线的最新情况。
发言人：Caroline Baumal博士Caroline感谢David。让我从Sifovory和地图样萎缩开始。作为唯一获批的与C3（补体级联反应的中心蛋白）结合的药物，Sifovory有效抑制补体过度激活的破坏性下游效应，构成了其强大临床特征的