Apellis2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 讨论Apellis制药公司当前业务进展，重点包括成熟产品Sifoveri的市场表现及新产品Empavelli新适应症的上市情况，展望公司未来增长前景。
管理层发言摘要：
Apellis基于靶向C3补体的技术平台，已获得三项药物批准，当前拥有Sifoveri（地图样萎缩）和Empavelli（阵发性睡眠性血红蛋白尿症、C3G、ICMPGN）两款核心产品，均被认为具有“重磅炸弹”潜力。
公司整体定位独特且强劲，2026年战略重点为进一步商业化两款产品，克服现有市场阻力并推动增长。
二、财务业绩分析
核心财务数据
Sifoveri： 上市两年半，年化收入约6亿美元，尽管面临报销、竞争等阻力，注射量仍保持每季度4%-6%的增长（部分为免费产品）。
Empavelli： 阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症年化收入8000万-9000万美元；新适应症C3G/ICMPGN于2025年8月上市，上市前两月（Q3部分季度）起始表格152份，预计Q4末达225份。
成本与现金流： 2025年前三季度免费产品影响约4000万美元收入，年化约5000万-5500万美元；当前现金及等价物约5亿美元，应收账款3.5亿美元，季度现金运营费用（扣除一次性项目）500万-1000万美元，离现金流平衡（季度收入2000万美元）较近。
关键驱动因素
Sifoveri增长阻力：患者援助组织（PAO）资金问题导致免费产品增加，影响商业销售；共付额覆盖不足。
Empavelli增长动力：新适应症标签全面（覆盖儿童、成人、移植后患者），上市初期医生接受度高，起始表格数量超预期。
三、业务运营情况
分业务线表现
Sifoveri（地图样萎缩）： 上市成熟阶段，面临免费产品（年化影响5000万-5500万美元）和共付额资金阻力，收入连续数季持平；计划通过预充式注射器、OCTF功能评估工具及五年期1.5年延缓病变数据提升医生信心，目标恢复低至中个位数季度环比增长。
Empavelli（C3G/ICMPGN）： 新适应症上市进展顺利，覆盖20个主要医疗中心（接诊35%患者），已获取152份起始表格（含新患者及口服药物转换患者）；医生认可其标签全面性（同时覆盖成人/儿童）和便利性（每周两次皮下注射 vs 每日两次口服）。
市场拓展
Sifoveri：通过加强与普通眼科、验光科合作扩大转诊渠道，教育社区医生识别患者；Empavelli：覆盖美国约5000名肾脏病医生，重点拓展20个学术中心及社区肾脏病办公室，利用学术中心与社区医生的合作网络加速渗透。
研发投入与成果
推进Sifoveri的OCTF项目（2026年上半年预计取得进展），探索联合疗法；Empavelli计划开展FSGS和DGF适应症研究，研发费用预计小幅增加。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
Sifoveri：通过预充式注射器、OCTF项目及新疗效数据推动低至中个位数季度增长，克服免费产品阻力；Empavelli：完成225份起始表格目标，加速payer政策落地（预计2026年Q1完成），缩短患者治疗启动周期（从当前4-6周降至更短）。
成本控制：维持现有运营成本，研发费用小幅增加，目标实现非GAAP现金流平衡。
中长期战略
市场规模：Sifoveri聚焦地图样萎缩患者依从性提升；Empavelli针对约5000名C3G/ICMPGN患者，预计随诊断率提高市场规模或扩大。
研发方向：探索Sifoveri联合疗法、Empavelli新适应症（FSGS、DGF），持续深耕补体靶向技术平台。
五、问答环节要点
Sifoveri相关
免费产品影响：年化约5000万-5500万美元收入损失，患者获取真实需求但商业销售受阻，预计基线需求维持低至中个位数增长。
患者持久性：每两个月给药方案提升依从性，五年数据显示1.5年病变延缓，患者保留率优于湿性AMD市场。
Empavelli相关
患者类型：起始表格患者包括新治疗患者、口服药物转换患者及移植后患者，儿科患者因依从性优势（每周两次注射）接受度高。
市场渗透：覆盖5000名肾脏病医生，20个学术中心已启动，社区医生通过与学术中心合作加速转诊，预计2026年Q1 payer政策完善后启动周期缩短。
财务与战略
总可寻址市场（TAM）：Empavelli约5000名患者，按每位患者年治疗成本50万美元（净价中十几万美元）估算市场规模；Sifoveri未明确提及。
盈利预期：当前现金可支撑至现金流平衡，2026年无重大成本扩张计划。
六、总结发言
管理层对公司未来发展持乐观态度，强调两款核心产品的“重磅炸弹”潜力，2026年将聚焦Sifoveri的增长恢复和Empavelli的上市执行。
战略重点包括：利用新数据和产品优化（如预充式注射器）克服Sifoveri市场阻力；通过标签优势和医生教育加速Empavelli渗透；控制成本并推进研发管线，目标实现现金流平衡及长期盈利。