Apellis2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期
主持人说明：
主持人约翰介绍会议为与Apellis制药公司管理层的炉边谈话，旨在讨论公司业务进展。
管理层发言摘要：
塞德里克·弗朗索瓦（创始人、总裁、CEO）：重点介绍Empavelli在C3G和ICMPGN适应症的上市进展，称符合商业团队预期；提及Sifovory在地理萎缩治疗中面临的挑战及2026年的发展计划。
蒂姆·沙利文（CFO）：补充Empavelli的患者数据和上市策略，强调肾病领域治疗的稳步推进；说明Sifovory的市场竞争和未来产品优化方向。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
核心产品表现
Empavelli（C3G和ICMPGN适应症）
患者数据：第三季度新增152名患者开始治疗，预计年底可达225名；流行病学估计患者总数约5000人，与竞争对手预期存在差异。
市场进展：在儿科和移植后患者群体中紧迫性更高（公司为该领域唯一获批产品），医生接受度逐步提升，大型机构计划将其纳入移植器官护理标准。
患者识别：通过患者组织、索赔数据、医疗中心合作等多渠道获取患者线索，漏斗持续填充，速度超预期。
Sifovory（地理萎缩适应症）
市场挑战：2025年因共同支付援助基金会资金问题，视网膜诊所优先处理湿性AMD等紧急病例，暂停地理萎缩新患者入组，导致药物 adoption 受阻。
患者群体：在晚期地理萎缩患者（单眼失明、另一眼病情严重）中已建立立足点，计划拓展早期患者和湿性黄斑变性继发地理萎缩患者群体。
研发与产品优化
Sifovory预装注射器： 计划2026年底推出，旨在简化医生操作流程（减少解冻、配药时间），提升使用便利性，目前竞争对手尚未推出同类产品。
APLS 3007（RNAi疗法）： 处于I期阶段，目标是开发皮下注射剂，与现有玻璃体内注射联合使用，延长给药周期（从每2个月至每3个月）并增强对RPE细胞层的作用。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
Empavelli：预计移植中心将其纳入标准护理，推动患者数量稳步增长；医生对药物的认知和使用经验积累将加速 adoption。
Sifovory：视网膜诊所逐步适应共同支付问题后的新常态，恢复地理萎缩患者入组；预装注射器上市有望提升市场份额。
中长期战略
Empavelli：巩固在罕见肾病领域的差异化定位，成为疾病修饰疗法的标准选择。
Sifovory：通过长期数据（如GALE试验5年视力保护结果）、AI成像技术和联合疗法（APLS 3007）拓展适应症和患者群体，提升药物疗效感知。
五、问答环节要点
Empavelli相关
问：患者从开始治疗到成为付费客户的周期及第四季度节奏？
答：周期约4-6周，第四季度节奏符合预期，无显著季节性；强调上市处于早期阶段，医生需时间积累使用经验，患者漏斗持续填充。
问：与诺华在儿科和移植后领域的竞争情况？
答：诺华在该领域标签外使用率低，公司因唯一获批地位和数据优势，患者优先级更高。
Sifovory相关
问：共同支付援助基金会问题对视网膜诊所的影响及恢复预期？
答：2025年为主要逆风，诊所已逐步适应新流程，预计2026年恢复地理萎缩患者入组；基金会资金恢复情况未知。
问：预装注射器的竞争优势？
答：可显著优化医生操作流程，2026年底有望上市，目前竞争对手无同类产品，或成为市场份额差异化因素。
六、总结发言
管理层对Empavelli的上市进展表示满意，强调其在罕见肾病领域的差异化定位和稳步增长潜力；
认为Sifovory虽面临短期挑战，但随着视网膜诊所恢复常态、预装注射器等产品优化及长期数据发布，2026年有望实现突破；
重申公司长期战略聚焦于创新疗法的开发与商业化，致力于成为相关疾病领域的领导者。