Apellis2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025财年（具体日期未提及）
主持人说明：
介绍会议目的，讨论公司新适应症进展、现有产品表现及未来规划；由花旗集团分析师Ygal Nochomovitz主持，参会管理层包括CEO Cedric Francois和CFO Timothy E. Sullivan。
管理层发言摘要：
Cedric Francois：公司专注于补体通路研究，核心聚焦补体因子C3控制；目前拥有两款获批药物（Empavedi和Cyforvi），覆盖PNH、C3G、ICMPGN及地理萎缩（GA）四大适应症；已接近现金流中性，预计2026年实现盈利。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：约4.5亿美元；
现金流状况：现金运营支出基础上接近收支平衡；
其他财务指标：未披露具体营收、净利润等核心数据，仅提及通过与Sobey合作将Empavedi除美国外地区特许权使用费货币化。
关键驱动因素
收入增长预期：新适应症（C3G/ICMPGN）的市场 uptake、现有产品（PNH领域Empavedi、GA领域Cyforvi）的稳定销售；
成本与费用：重点投入医生教育以推动新适应症 adoption，DTC（直接面向消费者）宣传活动暂时放缓。
三、业务运营情况
分业务线表现
Empavedi（补体C3抑制剂）：
C3G/ICMPGN适应症：III期Valiant试验显示蛋白尿减少68%、eGFR稳定、70%患者肾脏C3沉积消失；美国患者约5000名，上市后首季度渗透率接近5%（约225名患者）；
PNH适应症：真实世界数据显示患者留存率高，15%尝试口服替代疗法的患者回归；3000患者年用药中未出现脑膜炎球菌感染病例，安全性良好。
Cyforvi（GA治疗药物）：
市场份额：新注射患者中稳定在55%-60%；
疗效数据：五年长期数据显示可挽救约1.5年视力损失，功能成像技术（基于AI和机器学习）将进一步验证其对患者视觉功能的改善。
市场拓展
医生教育：针对肾病学家分三类（移植、儿科、成人）开展教育，儿科和移植中心 adoption 较快，成人肾病学家因习惯传统药物进展较慢；
患者教育：通过《新英格兰医学杂志》发表数据增强医生信心，真实世界案例（如医生和护士因疗效显著纹药物标志）推动口碑传播。
研发投入与成果
现有技术：基于SD-OCT和微视野数据开发AI功能成像算法，可回溯分析患者视觉功能变化，计划2026年在学术界推广；
在研项目：siRNA+C3抑制剂联合疗法（皮下注射+玻璃体内注射）进入注册性II期临床，旨在双重抑制C3以提升疗效。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
临床试验：FSGS（局灶节段性肾小球硬化症，患者约13000名）和delayed graft function（移植肾功能延迟恢复）的III期试验启动，预计2026年公布数据；
市场推广：C3G/ICMPGN适应症进一步提升渗透率，计划公布与竞争产品的头对头上市表现数据；GA领域推动功能成像技术在视网膜诊所的应用。
中长期战略
适应症拓展：基于补体C3机制，探索更多补体介导疾病（如自身免疫性疾病、移植相关并发症）；
技术布局：AI驱动的功能成像技术推广，提升医生对GA等疾病功能损伤的认知，间接促进Cyforvi adoption。
五、问答环节要点
新适应症（C3G/ICMPGN）相关
问：与竞争口服药物的差异化？
答：Empavedi覆盖儿科/移植后患者，疗效更优（蛋白尿减少68% vs 竞争产品25%-30%），儿科肾病学家偏好其给药途径；
问：医生如何区分C3G和ICMPGN？
答：临床实践中两者重叠度高，Empavedi标签同时覆盖，因补体C3过度激活为共同机制。
现有产品竞争与市场
问：GA领域与Izurvey的竞争态势？
答：Cyforvi在新患者中份额稳定，长期数据（5年挽救1.5年视力）和功能成像技术将巩固优势；
问：PNH市场是否饱和？
答：患者回归率高，安全性数据优异，仍是稳定收入来源。
财务与研发管线
问：现金流与盈利预期？
答：现金储备充足（4.5亿美元），2026年有望基于现有产品实现盈利；
问：siRNA联合疗法进展？
答：注册性II期临床招募中，皮下注射+玻璃体内注射双重抑制C3，目标延长给药间隔至3个月并增强疗效。
六、总结发言
管理层对未来发展方向：以补体C3机制为核心，深化现有适应症市场渗透（C3G/ICMPGN、GA），推进FSGS和移植肾功能延迟恢复等III期试验；
战略重点：通过医生教育加速新适应症 adoption，借助AI功能成像技术提升GA领域疾病认知；财务上依托现有产品实现盈利，为长期研发投入提供支撑。