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(来源:求实药社)
2025年11月18日,生物制药行业迎来一个里程碑时刻——箭头制药(Arrowhead Pharmaceuticals)正式宣布,其重磅 siRNA 药物 REDEMPLO®(plozasiran) 获得美国FDA批准,作为饮食辅助疗法,用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者。
根据公司官方新闻稿,REDEMPLO是首款且唯一获FDA批准用于FCS的RNAi疗法,患者仅需每三个月接受一次皮下注射。公司公布的批发采购成本(WAC)定价为每年6万美元,并采用“统一价格”模式。此举标志着箭头制药成功从研发型生物技术公司,蜕变为拥有商业化产品的生物制药企业。
该批准基于III期PALISADE试验的积极数据,显示plozasiran能显著降低FCS患者的甘油三酯水平达80%。行业媒体Fierce Pharma分析指出,REDEMPLO的上市及其仅为竞争对手