阿斯利康「氢司美替尼」新适应症获批，扩人群至成人
阿斯利康(AZN)
来源：市场资讯
（来源：求实药社）
11月19日，FDA官网显示，阿斯利康的氢司美替尼（Selumetinib）胶囊获批新适应症，用于有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者。
氢司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，已推出胶囊和颗粒剂两种剂型。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得氢司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责氢司美替尼在全球的开发和商业化。
氢司美替尼胶囊（英文商品名：Koselugo）于2020年4月首次在美国获批上市，适用于2岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者，氢司美替尼颗粒剂于2025年9月首次在美国获批上市，适用于1岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。不过，氢司美替尼胶囊剂在欧洲和中国仅适用于3岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。
此次氢司美替尼胶囊扩人群至成人患者是基于III期KOMET研究的积极结果。该研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=145），评估了氢司美替尼胶囊（每日2次）对比安慰剂治疗有症状且无法手术的NF1相关PN成人患者的有效性和安全性。结果显示，治疗第16周时，氢司美替尼胶囊组患者的客观缓解率（ORR）显著高于安慰剂组（20% vs 5%，P=0.011）。
文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。