BridgeBio Pharma2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
会议为第44届摩根大通医疗健康年会的一部分，由摩根大通资深生物技术分析师Anupam Rama主持，目的是介绍BridgeBio Pharma的业务进展与未来方向。
管理层发言摘要：
Neil Kumar（联合创始人兼首席执行官）：回顾公司成立10周年，强调已构建高效研发引擎，现有3款获批产品，未来12个月预计再获批3款；累计生成近20个IND，惠及近10,000名患者；本次会议将聚焦三大业务阶段——ATTR心肌病商业特许经营、后期项目数据与监管更新、早期研究进展。
二、财务业绩分析
核心财务数据
第四季度收入：1.46亿美元（环比增长35%，复合年增长率约60%）；
上市后前四个季度总收入：3.62亿美元；
Atrube biancha特许经营（含欧洲合作伙伴拜耳）：预计2026年产生超过10亿美元收入。
关键驱动因素
收入增长源于合作医生数量增加（1600多名）及患者规模扩大（约6,629名美国独特患者接受Atrubi治疗）；
MBRX份额（按销量）已超过25%，目标峰值年份额30%-35%，反映市场对药物疗效的认可。
三、业务运营情况
分业务线表现
ATTR心肌病：药物Atrubi为FDA批准的首个近乎完全稳定剂，30个月时全因死亡率和心血管住院率相对风险降低42%，住院率降低50%；正开发清除剂/抗体项目以清除已沉积斑块，预计18个月内推进至临床。
LGMD2I（2I型肢带型肌营养不良症）：III期中期结果显示ADG糖基化增加1.8倍，肌肉损伤指标CK降低82%，行走能力和呼吸功能显著改善；药监机构要求提交NDA以寻求传统完全批准，预计年中提交。
ADH1（家族性低尿钙性高钙血症1型）：III期应答率76%（尿钙和血清钙正常化），标准治疗应答率仅4%；已通过基因检测、ICD10代码优化、指南更新等方式确定1700名患者，预计现有3-5,000名已确定患者。
软骨发育不全/软骨发育低下：软骨发育不全III期试验完成最后一位患者访视，预计Q1公布数据；软骨发育低下II期入组完成；药物为口服FGFR3抑制剂，市场研究显示份额稳定在52%。
卡纳万病：基因治疗显示尿NAA（因果生物标志物）显著降低，患者行为（如头部控制、伸手抓握）有剂量依赖性改善，预计2027年提交BLA。
研发投入与成果
早期研究：EPP（红细胞生成性原卟啉症）项目的ABCG2抑制剂Port77，IIa期试验显示血浆PP9降低75%，几小时内起效，安全特性良好，可同时降低胆汁中PP9水平以避免光毒性和肝病。
四、未来展望及规划
短期目标（未来12个月）
预计获批3款新产品；
年中提交LGMD2I的NDA；
启动慢性甲状旁腺功能减退症（CHP）适应症的Reclaim HP试验；
公布软骨发育不全III期数据。
中长期战略
利用长读测序、泛基因组等技术填补“缺失的遗传性”，识别新变异并关联机制与表型；
通过去中心化附属机构结构，复用市场准入、患者服务等后端基础设施，支持多次产品上市；
推进早期管线（如EPP、ADPKD、α1A胰蛋白酶等）研发，扩大在遗传性疾病领域的覆盖。
五、问答环节要点
暂无信息
六、总结发言
管理层强调公司在商业、后期开发、早期研发领域均保持强劲势头；
拥有充足资金支持未来活动，致力于通过持续创新为更多遗传性疾病患者提供治疗，并为投资者带来稳定进展。