Beam Therapeutics2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议时间： 2025年企业会议

主持人说明：

花旗分析师Sam Semenko主持炉边谈话，与CEO John Evans讨论公司进展。

管理层发言摘要：

John Evans介绍Beam Therapeutics专注于下一代基因编辑技术（碱基编辑），通过CRISPR工具实现精确基因组编辑。

公司两大核心业务：血液学（镰状细胞病Beam 101）和肝脏疾病（Alpha 1抗胰蛋白酶缺乏症Beam 302）。

资金状况：

公司资金充足，现金储备达12亿美元，可支持管线推进至关键里程碑。

核心项目进展：

Beam 302（Alpha 1抗胰蛋白酶缺乏症）：

一期试验数据显示60毫克剂量显著纠正致病突变（Z→M），M蛋白占比90%，Z蛋白减少80%。

安全性良好，计划探索更高剂量（75毫克）和多剂量方案（60毫

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