一、开场介绍
会议时间: 未明确提及具体时间
主持人介绍: Courtney Breen(伯恩斯坦大盘分析师)主持会议,介绍会议主题为细胞疗法的现状与未来潜力,聚焦血液学、自身免疫性疾病等领域。
管理层发言摘要: Lynelle B. Hoch(百时美施贵宝细胞疗法业务负责人)回顾公司涉足细胞疗法四年历程,强调已治疗13,000名患者,拥有丰富的制造、临床和转化数据,现有管线包括Arlacel(GPRC5D CAR-T)、双靶点CAR(BCMA/GPRC5D)及CD19 XT,未来聚焦扩大适应症、推进通用型疗法及自身免疫性疾病应用。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
细胞疗法:已治疗13,000名患者,CD19 CAR-T(Brandy)在美国、德国、日本、法国市场份额第一,门诊适用性为其独特优势;Arlacel(GPRC5D CAR-T)在BCMA初治/经治患者中显示疗效,安全性优于现有双特异性抗体。
市场拓展
社区医疗:与弗吉尼亚肿瘤中心、田纳西肿瘤中心合作,成功在社区开展CAR-T治疗(如弗吉尼亚肿瘤中心已治疗90+患者)。
全球布局:临床试验全球招募顺利,计划将CD19 XT等资产推向全球市场,行动网络(Action Network)包含欧洲医生以支持生态系统建设。
研发投入与成果
管线进展:Arlacel两项注册研究(复发难治性多发性骨髓瘤、二线至四线患者)进行中;双靶点CAR(BCMA/GPRC5D)推进剂量探索试验,目标新诊断多发性骨髓瘤;HDL(通用型CAR-T)进入临床,聚焦自身免疫性疾病。
技术突破:通过自动化制造提升规模,简化REMs(风险评估与缓解策略)以缩短患者住院时间(从4周减至2周)。
四、未来展望及规划
短期目标(1-3年)
推进Arlacel注册研究,预计2026年公布复发难治性多发性骨髓瘤数据;加速双靶点CAR剂量探索试验;CD19 XT在自身免疫性疾病中开展“篮子试验”(Break Free系列)。
扩大社区医疗合作,推动CAR-T在更多社区中心落地;利用REMs简化提升患者可及性,目标提高符合条件患者的治疗率(目前仅20%)。
中长期战略(3-10年)
探索细胞疗法在自身免疫性疾病(如SLE、多发性硬化症)中的应用,验证通用型CAR-T(HDL)在该领域的疗效。
推动双靶点CAR用于新诊断多发性骨髓瘤,实现“治愈意图”早期治疗;布局体内疗法等前沿技术,目标治疗10万名患者,实现功能性治愈。
五、问答环节要点
市场准入与普及
问:医疗系统如何突破CAR-T普及限制?
答:关键在社区医疗落地(如门诊治疗)、简化REMs(缩短住院时间)及构建风湿病学家-血液学家合作生态系统(行动网络)。
产品差异化与竞争
问:Brandy相比竞品的优势?
答:安全性支持门诊使用,适应症广泛(B细胞恶性肿瘤),制造能力与市场份额领先。
研发策略
问:双靶点CAR与双特异性抗体的毒性差异?
答:CAR-T的一次性输注及亲和力效应可能降低脱靶毒性,双靶点CAR(BCMA/GPRC5D)在剂量探索中显示潜力。
未来治疗模式
问:门诊与住院患者比例?
答:难以量化,需结合患者风险、CAR-T类型及中心策略,预计逐步提升门诊比例。
六、总结发言
管理层强调细胞疗法的“治愈意图”价值,对比传统疗法可显著改善患者生活质量(如无治疗缓解期)。
未来聚焦三大方向:深化血液瘤领域领导地位(Arlacel、双靶点CAR)、拓展自身免疫性疾病(CD19 XT、HDL)、推进通用型及体内疗法等创新技术。
目标通过生态系统建设(社区医疗、跨学科合作)和科学突破,实现治疗10万名患者的愿景,将细胞疗法潜力带给更多患者。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】
百时美施贵宝公司(BMY)2025财年企业会议 百时美施贵宝公司(BMY)2025财年企业会议 声明:以下内容由机器翻译生成,仅供参考,不构成投资建议。 企业参会人员:身份不明的发言人
Lynelle B. Hoch(总裁)
分析师:身份不明的参与者
Courtney Breen(伯恩斯坦)
发言人:Courtney Breen谢谢。非常感谢大家今天的到来。Lynelle,非常感谢你今天能和我们一起出席。对于不认识我的人,我叫Courtney Breen。我是伯恩斯坦的大盘分析师,负责覆盖所有美国公司,包括百时美施贵宝。我非常自豪和高兴今天能与百时美的Lynelle一起同台。她是细胞疗法业务的负责人。
我们将围绕细胞疗法的潜力展开一些讨论,包括它目前在血液学领域的应用情况、主要现状以及未来可能的发展方向。我真的非常兴奋能谈论这个话题,因为我认为我们现在已经有了一些证明点,但未来还有很多创新,这真的非常令人期待。在深入探讨之前,Lynelle,我想请你先从你的角度发表一些看法。你可以说些什么来为今天的对话奠定基础,并介绍一下你的背景以及我们将要讨论的内容。
发言人:Lynelle B. Hoch好的,首先,感谢Courtney,也感谢伯恩斯坦今天邀请我和百时美施贵宝(BMS)出席。当然,我很兴奋能有40分钟的时间讨论细胞疗法。我已经满怀热情地投身于这项业务四年了,回想百时美施贵宝开始涉足细胞疗法时,我们正准备推出首个用于多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。当时我们计划推出第三个上市的CD19 CAR-T,那时有很多未知因素。比如,这些CAR-T疗法的持久性如何,它们能否成功应用于更早的治疗线,准入和报销环境会是什么样子,如何将其推向全球市场,以及能否以可行的方式扩大规模。
四年后的今天,在治疗了13,000名患者之后,我们处于一个独特的位置——与其他公司相比,我们拥有比该领域几乎任何人都更多的制造、临床和转化数据。这不仅让我们有机会发展现有资产,还帮助我们加速了管线开发。现在,我可以说我们拥有近期的同类最佳和首创CAR-T疗法,包括GPRC5D(称为Arlacel)、用于多发性骨髓瘤的BCMA和GPRC5D双靶点CAR,以及你们最常问起的资产——CD19 XT。
显然,该领域之所以兴奋,是因为他们想知道:通过一次性输注实现深度、持久的无治疗缓解期,在那些三年前甚至没想过功能性治愈的疾病中是否可能实现。因此,我们对细胞疗法在自身免疫性疾病和神经炎症领域的潜力感到非常兴奋。我们深知细胞疗法面临一些挑战,但我们相信现在正处于一个重要的转折点,有望将细胞疗法的潜力带给更多患者。
发言人:Courtney Breen太棒了。这正是我想开始的话题,因为我确实想先谈谈一些市场因素,以及医疗系统可能在哪些方面限制了细胞疗法的应用——回想十年前,人们曾希望到现在能看到更广泛的应用,但目前利用率才开始提高。此外,双特异性抗体可能也在某些领域与CAR-T形成竞争。展望未来十年血液学领域,细胞疗法的潜力在哪些方面表现良好?医疗系统需要哪些突破(如准入、运作方式)来确保需要的患者能够获得这些产品?
发言人:Lynelle B. Hoch我认为首先要弄清楚为什么CAR-T没有普及。例如,我职业生涯的大部分时间都在检查点抑制剂(PD-1领域)工作。当PD-1抑制剂获批新适应症时,大约6到9个月内就能达到同类药物的峰值市场份额,根据具体适应症不同,份额在60%到70%之间,速度非常快。但CAR-T显然缺乏PD-1那样的推动因素,尽管两者对患者的疗效和变革性影响相似。
CAR-T疗法是一次性输注,能为患者带来治愈希望。它能让患者从每次服药、每次注射、每次毒性反应都被提醒“自己是患者”,转变为接受CAR-T治疗后重新成为“普通人”。因此,我们需要分析限制因素。最初大家认为是制造商无法扩大规模,坦率地说,包括百时美施贵宝在内,这确实是事实。但一旦制造商找到自动化和扩大运营规模的方法,我们现在已经具备满足市场供应的能力,包括应用于更早的治疗线。
之后,我们开始揭示限制CAR-T普及的真正原因。其实很简单:CAR-T并非在所有社区医疗机构都能提供。美国70%的患者在社区医疗机构接受治疗,德国和日本也是如此。法国是个例外,其CAR-T使用率是全球最高的,达到40%,因为法国的社区和学术中心形成了一体化生态系统,患者能共同决定最佳治疗方式并接受治疗。
在美国,大多数患者最初由社区肿瘤医生诊断,此时社区医生会决定将患者转诊至CAR-T中心还是选择其他可用疗法。这正是双特异性抗体对CAR-T构成压力的地方。我与几乎所有医生交流时,他们都会说CAR-T具有治愈意图,而双特异性抗体没有。
我经常问社区医生:“如果这是你的亲人,你会怎么选择?”所有人都会选择CAR-T,因为他们清楚治疗意图的区别。他们担心的是:患者是否有合适的治疗团队,能否在治疗中心待足够长时间,是否有足够的支持。最近的一个积极进展是REMs(风险评估与缓解策略)的简化和标签中患者负担的减轻。
一位医生曾对我说:“在学术中心待四周就像服刑,而两周就像度假。”我不会透露是谁说的,也不评判对错,但核心是:对患者和护理者来说,离开家人和工作两周接受治疗更合理。因此,我们预计这一决定会带来一些增长动力。此外,即使转诊增加、患者两周后能返回社区,仍有医生和患者希望在社区接受治疗。
因此,我们正大力推动将CAR-T带到社区,即在社区医疗中心进行输注。目前已有两家社区中心成功开展CAR-T治疗:弗吉尼亚肿瘤中心和田纳西肿瘤中心。弗吉尼亚肿瘤中心已治疗超过90名患者,Simmons博士发表了相关研究,证明CAR-T可以安全有效地在社区开展。因此,将CAR-T带到大型社区中心,让患者在离家更近的地方接受治疗,是另一个重要的积极进展。
发言人:Courtney Breen完全同意。或许更近期来看,为了释放这种潜力,百时美施贵宝在CAR-T领域过去几个季度表现强劲。这是否得益于制造突破、不合格情况减少、新适应症获批或REMs简化?与直接竞争的CAR-T产品(如面对市场放缓的产品)相比,百时美施贵宝的表现有何不同支撑因素?
发言人:Lynelle B. Hoch首先需要回顾Brandy的历程。Brandy最初上市时,比前两个CAR-T产品晚了三年,并且在上市后的前三年供应受限,这并非理想的上市情况。但在解决规格扩大问题三个月后,我们仅用三个月就成为美国市场份额第一的CD19 CAR-T,并现已在德国、日本和法国成为第一。正是这种同类最佳的产品特性推动了增长。
Brandy目前的强劲表现源于其产品特性:针对B细胞恶性肿瘤的最广泛适应症,并且预计今年12月将迎来套细胞淋巴瘤(MCL)的获批日期。此外,疗效、安全性和制造能力也至关重要。如前所述,我们希望通过社区应用和REMs简化看到进一步增长。Brandy的安全性使其能够在门诊使用——患者输注后即可回家,在附近监测几周,这是其独特优势。现在,即使是学术中心也将Brandy用于门诊,从而释放住院容量用于其他CAR-T治疗。
关于CAR-T的季节性,我们预计夏季会有一定季节性波动,但对Brandy下半年的增长感到兴奋。至于REMs简化,大家总是问我CAR-T类别的增长潜力。目前,只有20%的符合条件患者接受CAR-T治疗,这与美国应有的创新医疗准入水平不符。
标签更新后,各中心的实施情况不一:有些立即采用两周住院+两周社区监测,有些根据患者情况(如高风险患者)决定,有些根据CAR-T类型选择(我们的产品通常被优先选择),还有些持观望态度。因此,尽管REMs是积极因素,但我们认为CAR-T类别不会立即爆发增长,而是需要时间逐步演进。
发言人:Lynelle B. Hoch这需要时间。
发言人:Courtney Breen这种逐步演进的过程中,当你考虑门诊与住院患者的最终比例时,未来可能有多少患者能通过门诊管理?
发言人:Lynelle B. Hoch很难给出具体数字,我理解大家希望我们提供,但确实难以量化。我们内部的思路是确保具备满足门诊供应的能力,对此我们非常有信心。我们的目标是为患者释放CAR-T的潜力。每位接受CAR-T治疗的患者都告诉我:“我唯一的遗憾是没有早点接受治疗,而是接受了其他需要持续输注或口服的疗法,当时根本不知道有CAR-T这样的选择。”因此,我们将继续努力为患者提供理想的治疗方式。
发言人:Courtney Breen完全同意,这非常合理。或许转向创新领域,你们后期管线中有不少突破,如GPRC5D、双靶点CAR等,在靶向能力方面推动了CAR-T的边界。此外还有体内扩增、通用型CAR-T等创新。从长期创新角度,哪些参数至关重要?百时美施贵宝希望构建怎样的细胞疗法管线组合?
发言人:Lynelle B. Hoch这是个很好的问题。百时美施贵宝通过收购Celgene(其收购了Juno)和与Bluebird Bio合作进入细胞疗法领域时,世界还是自体CAR-T的天下,但通用型CAR-T(HG Allos)的热度正在上升。我们采取了谨慎的方法:评估通用型CAR-T能否达到自体CAR-T的疗效标准。第一代通用型CAR-T因难以实现持久疗效而受挫,许多公司因此面临困境。
但我们认识到自体CAR-T有其局限性。如果相信细胞疗法的潜力,就需要投资通用型解决方案,同时继续推进自体CAR-T——未来10-20年可能是自体、通用型、体内疗法共存的局面,因此需要多线布局。
我们耐心等待合适的构建体,并通过多种方式测试,现已将首个通用型CAR-T(HDL)推进临床,针对CD19,专为自身免疫性疾病设计。我们认为自身免疫性疾病是最佳验证领域,因为肿瘤领域的通用型CAR-T因难以实现持久疗效而受挫,而自身免疫性疾病可能不需要长期持久性,只需深度B细胞耗竭。因此,我们对这种HDL构建体充满信心。此外,我们也在关注体内疗法,早期数据令人感兴趣,将继续密切关注。
发言人:Courtney Breen完全同意。转向创新,你们后期管线中有不少突破,如GPRC5D、双靶点CAR等,在靶向能力方面推动了CAR-T的边界。在多发性骨髓瘤领域,这些创新如何定位?除了CAR-T,还有双特异性抗体等其他创新,细胞疗法领域的双靶点策略有哪些需要注意的地方?
发言人:Lynelle B. Hoch多发性骨髓瘤市场仍有未满足需求,尤其是经过多线治疗的患者。随着BCMA靶向药物向早期治疗线推进,更多患者会暴露于BCMA,亟需后续治疗选择。Arlacel(GPRC5D CAR-T)为医生提供了灵活性:其在BCMA初治和经治患者中均显示出色疗效,这令医生非常感兴趣,并推动我们研究BCMA初治人群。
另一个惊喜是其安全性。GPRC5D是多发性骨髓瘤的相关靶点,但持续靶向该靶点会导致高毒性(如现有双特异性抗体所示)。而我们的一次性靶向GPRC5D显示出疗效,且无脱靶毒性。目前,我们有两项注册研究正在进行:一项针对复发难治性多发性骨髓瘤(预计明年公布数据),另一项针对二线至四线患者。我们对Arlacel的潜力感到兴奋。
发言人:Courtney Breen由于针对不同靶点,其在治疗顺序中的灵活性可能使其适用于更多患者。
发言人:Courtney Breen你是否这样认为?
发言人:Lynelle B. Hoch100%同意。多发性骨髓瘤有很多治疗选择和策略,患者和治疗方式都具有异质性。GPRC5D提供的跨场景适用性对医生和患者都非常有价值。
发言人:Courtney Breen2026年的关键试验数据公布时,我们应该关注哪些指标?FDA等监管机构的政策变化是否会影响审批?
发言人:Lynelle B. Hoch到目前为止,FDA的建议没有变化。REMs标签更新由Peter Marks启动,后由Nicole Verndoon和Brene Persatt推进,表明FDA的态度稳定。GPRC5D的主要终点不依赖于MRD,因此我们预计不会有问题。我们希望在关键试验中复制I期的出色疗效和安全性数据。
发言人:Courtney Breen太好了。另一个问题是双靶点CAR-T(继Arlacel之后的下一个重要资产),在多发性骨髓瘤的治疗顺序中如何定位?BCMA靶向药物广泛应用的背景下,双靶点CAR-T的机会在哪里?双特异性抗体在毒性方面的经验对细胞疗法的双靶点策略有何启示?
发言人:Lynelle B. Hoch新诊断多发性骨髓瘤患者仍有很高未满足需求。我们的双靶点CAR(BCMA和GPRC5D)旨在将治愈意图疗法推向新诊断患者,解决现有CAR-T因安全性问题而难以用于早期治疗的困境。我们希望在保持深度持久缓解的同时,优化安全性,以满足新诊断患者的需求。
我们的双靶点CAR有两个优势:一是ASCO会议上公布的双特异性抗体虽显示高疗效,但毒性显著;二是CAR-T的双靶点设计通过亲和力效应可能降低毒性。我们正在加速剂量探索试验,期待公布数据。参与试验的医生对这种方法非常兴奋。
发言人:Courtney Breen今天早上公布的IBA数据也显示多发性骨髓瘤领域的进展,百时美施贵宝似乎在该领域有多个资产布局,这对领导地位非常重要。
发言人:Lynelle B. Hoch这对公司在多发性骨髓瘤领域的领导地位至关重要。
发言人:Courtney Breen完全同意。我想花些时间谈谈自身免疫性疾病——这是细胞疗法的下一个前沿领域。哪些患者适合CAR-T治疗?是难治性重症患者,还是可能扩展到更广泛人群?
发言人:Lynelle B. Hoch目前试验针对难治性重症患者,但医生们认为,许多重症患者已有器官损伤(如狼疮性蛋白尿),且不可逆转。因此,他们推动我们将CAR-T用于中重度患者(非轻度),前提是疗效和安全性数据支持。如果风险获益比合适,患者和医生会希望将其用于更早治疗线或无器官损伤的患者。
发言人:Courtney Breen难治性患者的规模本身就显示出长期机会。
发言人:Lynelle B. Hoch我必须提一下患者——我们在ACR会议上公布的CD19 CAR-T治疗自身免疫性疾病的数据中,患者多为30多岁,疾病剥夺了他们的生活。接受CAR-T后,他们实现无治疗缓解,摆脱了终身免疫抑制剂和高剂量激素(甚至无法生育)。这种“重获新生”的潜力让我们对该领域充满热情。
发言人:Courtney Breen完全同意。百时美施贵宝在自身免疫性疾病领域的战略调整(如近期分拆)中,细胞疗法扮演什么角色?如何与“免疫重置”和组织修复的战略重点结合?
发言人:Lynelle B. Hoch免疫重置是核心。自体CAR-T已确立疗效标准,现在我们通过HC Allo(通用型)探索能否以更便捷的方式达到相同疗效。未来10-20年,自体、通用型、体内疗法可能共存,我们需要多线布局。CAR-T为免疫重置设定了标杆,我们正探索其他方法能否复制这一疗效。
发言人:Courtney Breen谈谈CD19 XT,为什么选择这个资产推进自身免疫性疾病领域?
发言人:Lynelle B. HochCD19 XT基于Brandy的构建体,采用更短的制造流程和单一流水线。我们对Brandy的转化、临床和制造经验为CD19 XT的疗效和安全性提供了信心。其在SLE、多发性硬化症、硬皮病、肌炎等多种疾病中显示出深度B细胞耗竭(外周和组织)和免疫重置,患者能够停用免疫抑制剂。
因此,我们大胆采用“篮子试验”设计(Break Free系列),同时在多种疾病中探索,而非传统的逐一推进。这基于早期数据的积极结果,旨在加速在多个适应症中的布局。
发言人:Courtney Breen制药公司面临诸多压力,创新需要承担更多风险,如并行试验而非序贯开发,尤其是在《通胀削减法案》的背景下。如何确保风湿病学家等医生未来能为合适患者使用这些产品?
发言人:Lynelle B. Hoch我们在将CD19 XT推进临床时就问自己:如何构建有意义的市场?因此,我们成立了“行动网络”(Action Network),由顶尖风湿病学家、血液学家和神经学家组成,不仅指导临床开发,还帮助构建风湿病学家与血液学家合作的生态系统,以识别患者和确保准入。淋巴瘤领域仅20%的符合条件患者接受CAR-T,自身免疫性疾病领域的挑战更大,因此我们从现在就开始构建生态系统,而非等到获批后。
发言人:Courtney Breen美国与美国以外市场有何差异?医疗系统、医生习惯、创新接受度不同,CD19 XT会成为全球产品还是主要在美国推广?
发言人:Lynelle B. Hoch我们计划将其打造成全球产品。临床试验的全球招募情况是重要指标,目前全球招募非常顺利,表明各地对这种创新有很高需求。行动网络也包括欧洲医生,我们正支持全球生态系统建设。但部分市场对创新的接受度和定价存在挑战,不过每个引入CAR-T的国家都有将创新带给患者的愿望。
发言人:Courtney Breen最后几分钟,请展望未来5-10年,百时美施贵宝的细胞疗法会是什么样子?成功的标准是什么?
发言人:Lynelle B. Hoch我们的愿景是通过CAR-T治疗10万名患者,释放其全部潜力。四年前提出这一目标时看似不切实际,但通过创新科学(拓展疾病领域)、自动化制造(自体CAR-T)和通用型解决方案,我们正逐步实现。成功意味着不仅达到10万名患者,还能在以前无法想象功能性治愈的疾病中实现这一目标。希望五年后能在这里告诉大家我们做到了。
发言人:Courtney Breen最后一个问题:人们对细胞疗法和你们的机会有哪些常见误解?
发言人:Lynelle B. Hoch最常见的误解是“为什么选择CAR-T”。以弥漫性大B细胞淋巴瘤为例,患者在R-CHOP治疗后12个月内进展,选择一:一次性输注,50%治愈机会;选择二:非治愈性治疗,可能有较长无进展生存期,但需持续给药。我相信没有人会选择二。医疗系统的责任是消除障碍,让更多患者能选择一。
发言人:Courtney Breen你之前提到“两周像度假”,那位医生的比喻很形象。
发言人:Courtney Breen那是一位医生说的。
发言人:Lynelle B. Hoch我刚提着行李箱出差五周,可以告诉你,两周比五周好太多了。
发言人:Courtney Breen确实如此。
发言人:Courtney Breen非常感谢你。
发言人:Lynelle B. Hoch谢谢Courtney。今天的讨论非常精彩,我们深入探讨了百时美施贵宝的未来方向以及细胞疗法领域需要的突破。我们非常期待看到这些创新带给患者并产生真正的影响。非常感谢。
发言人:Lynelle B. Hoch非常感谢你,Courtney。
发言人:操作员Sa。
【总结内容】## 一、开场介绍
主持人介绍: Courtney Breen(伯恩斯坦大盘分析师)主持会议,明确会议主题为探讨细胞疗法的现状、未来潜力及在血液学、自身免疫性疾病等领域的应用。
管理层发言摘要: Lynelle B. Hoch(百时美施贵宝细胞疗法业务负责人)回顾公司涉足细胞疗法四年历程,强调已治疗13,000名患者,拥有丰富的制造、临床及转化数据,现有管线包括Arlacel(GPRC5D CAR-T)、双靶点CAR(BCMA/GPRC5D)及CD19 XT,未来聚焦扩大适应症、推进通用型疗法及自身免疫性疾病应用。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
细胞疗法:CD19 CAR-T(Brandy)在美国、德国、日本、法国市场份额第一,门诊适用性为其核心优势;Arlacel(GPRC5D CAR-T)在BCMA初治/经治患者中显示疗效,安全性优于现有双特异性抗体。
市场拓展
社区医疗:与弗吉尼亚肿瘤中心、田纳西肿瘤中心合作,成功在社区开展CAR-T治疗(如弗吉尼亚肿瘤中心已治疗90+患者)。
全球布局:临床试验全球招募顺利,计划将CD19 XT等资产推向全球,行动网络(Action Network)包含欧洲医生以支持生态系统建设。
研发投入与成果
管线进展:Arlacel两项注册研究(复发难治性多发性骨髓瘤、二线至四线患者)进行中;双靶点CAR(BCMA/GPRC5D)推进剂量探索试验;HDL(通用型CAR-T)进入临床,聚焦自身免疫性疾病。
技术突破:通过自动化制造提升规模,简化REMs(风险评估与缓解策略)以缩短患者住院时间(从4周减至2周)。
四、未来展望及规划
短期目标(1-3年)
推进Arlacel注册研究,预计2026年公布复发难治性多发性骨髓瘤数据;加速双靶点CAR剂量探索试验;CD19 XT在自身免疫性疾病中开展“篮子试验”(Break Free系列)。
扩大社区医疗合作,推动CAR-T在更多社区中心落地;利用REMs简化提升患者可及性,目标提高符合条件患者治疗率(目前仅20%)。
中长期战略(3-10年)
探索细胞疗法在自身免疫性疾病(如SLE、多发性硬化症)中的应用,验证通用型CAR-T(HDL)疗效。
推动双靶点CAR用于新诊断多发性骨髓瘤,实现“治愈意图”早期治疗;布局体内疗法等前沿技术,目标治疗10万名患者,实现功能性治愈。
五、问答环节要点
市场准入与普及
问:医疗系统如何突破CAR-T普及限制?
答:核心在社区医疗落地(门诊治疗)、简化REMs(缩短住院时间)及构建风湿病学家-血液学家合作生态系统(行动网络)。
产品差异化与竞争
问:Brandy相比竞品的优势?
答:安全性支持门诊使用,适应症广泛(B细胞恶性肿瘤),制造能力与市场份额领先。
研发策略
问:双靶点CAR与双特异性抗体的毒性差异?
答:CAR-T的一次性输注及亲和力效应可能降低脱靶毒性,双靶点CAR在剂量探索中显示潜力。
六、总结发言
管理层强调细胞疗法的“治愈意图”价值,对比传统疗法可显著改善患者生活质量(如无治疗缓解期)。
未来聚焦三大方向:深化血液瘤领域领导地位(Arlacel、双靶点CAR)、拓展自身免疫性疾病(CD19 XT、HDL)、推进通用型及体内疗法等创新技术。
目标通过生态系统建设(社区医疗、跨学科合作)和科学突破,实现治疗10万名患者的愿景,将细胞疗法潜力带给更多患者。