Capricor疗法2025财年二季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年8月11日
主持人说明：
介绍会议目的，强调前瞻性声明及非GAAP指标使用。
管理层发言摘要：
Linda Marban（CEO）：重申公司使命是为罕见病患者提供变革性疗法，重点介绍DMD心肌病治疗药物Daramycel的BLA申请进展及FDA的CRL反馈；
AJ Bergmann（CFO）：说明财务披露规则，提醒投资者注意风险因素。
二、财务业绩分析
核心财务数据
Q2 2025收入：0美元（去年同期400万美元）；
上半年收入：0美元（去年同期890万美元）；
现金储备：1.228亿美元（截至2025年6月30日）；
研发费用：Q2 2010万美元（同比+71%），上半年3630万美元（同比+66%）；
净亏损：Q2 2590万美元（去年同期1100万美元），上半年5030万美元（去年同期2080万美元）。
关键驱动因素
收入下降因日本新药合作协议款项已全额确认；
研发费用增长源于HOPE 3临床试验后期投入及CMC准备；
现金储备可支持运营至2026年底，潜在里程碑付款（8000万美元）及优先审评券将强化资金状况。
三、业务运营情况
核心管线进展
Daramycel（DMD心肌病疗法）：
FDA于7月发出CRL，要求补充有效性证据；
HOPE 3试验保持盲态，计划将LVEF设为主要终点；
CMC问题已解决，生产设施通过PLI检查。
Stealth X疫苗（外泌体平台）：
获NIH资助进入1期临床试验；
多价疫苗设计（S+N抗原）获政府青睐。
研发投入
专注心脏功能终点验证与罕见病审批路径创新；
外泌体平台拓展至流感/RSV疫苗领域。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年）
本周与FDA召开Type A会议，明确Daramycel批准路径；
根据反馈决定HOPE 3数据揭盲及BLA补充策略；
推进Stealth X疫苗临床数据收集。
中长期战略
将外泌体平台发展为多功能治疗引擎；
探索Becker肌营养不良症等扩展适应症；
通过战略合作加速全球化布局。
五、问答环节要点
监管路径
问：FDA团队变动是否影响审批？
答：坚持数据导向，期待与Prasad博士团队合作。
临床设计
问：LVEF终点变更依据？
答：基于最新心脏联盟研究，获FDA前期认可。
商业准备
问：上市后资金规划？
答：优先投入生产扩容与医生教育。
六、总结发言
管理层强调：现金充足性支持长期运营；
对Daramycel数据信心不变，将继续争取DMD患者用药机会；
外泌体平台技术验证与疫苗合作机会值得期待。